资料来源：阿斯利康新型毛细胞白血病药物获批 简析四大类型白血病治疗特点及基本药物
一，白血病
白血病的分类较复杂，一般来说，根据起病的缓急可分为急性白血病和慢性白血病。
急性白血病又可分为急性淋巴细胞白血病（ALL，包括 L1、L2、L3 三种亚型）和急性髓（/粒）细胞白血病（AML，包括 M0~M7 八种亚型）。
慢性白血病分为慢性淋巴细胞白血病（CLL，分为 B 和 T 细胞白血病，共 14 个亚型）、慢性髓（/粒）细胞白血病（CML）。
另外,还有一些特殊类型的白血病, 如慢粒急变，低增生型急性白血病、淋巴肉瘤型白血病、组织细胞肉瘤白血病、浆细胞白血病、毛细胞白血病、嗜酸粒细胞白血病、嗜碱粒细胞白血病、巨核细胞白血病和急性干细胞白血病等。
二，抗癌药物
近年来，随着分子靶向疗法的出现和发展，相关靶向药物的研发和临床应用为白血病患者提供了更多新的治疗选择和希望。据好医友医疗总监JOY.XU介绍：目前针对白血病的靶点有KIT、PDGFR、ABL、FGFR1-3、FLT3、VEGFR2、BTK等。
1.AML(急性髓细胞白血病)
急性髓细胞白血病（AML）是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖性疾病，是成人最常见的急性白血病，复发率较高。大剂量的放射线或者长期接触苯溶剂可增加这种疾病的发病率，而且这种白血病发展往往非常迅速，后果则非常严重。
AML的治疗包括化疗和放疗，化疗是AML的主要治疗方法。第一阶段的治疗主要是"诱导治疗"，常用3+7标准化疗(阿糖胞苷7天加上3天的蒽环类抗生素)，后续为缓解后治疗，主要是强化巩固化疗或进行异体造血干细胞移植治疗。还有一种是去甲基化药物治疗，主要代表药物有地西他滨和阿扎胞苷，主要用于化疗药不耐受的老年患者人群。
2018年7月21日，美国癌症生物制药公司Agios宣布，其研发的靶向新药Tibsovo（ivosidenib）已获FDA批准，用于易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。
2.ALL（急性淋巴细胞性白血病)
急性淋巴细胞性白血病(ALL)主要起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生，ALL最主要的治疗方法是化疗，靶向治疗是近年来开展的治疗方法，目前获批药物主要有伊马替尼、达沙替尼、泊那替尼等小分子靶向药物。此外单抗药物、细胞治疗药物在成人ALL治疗中也取得了显著效果。2017年8月CAR-T细胞疗法的获批则是急性淋巴细胞性白血病治疗的新突破，也是肿瘤治疗的里程碑事件。
3.CLL（慢性淋巴细胞白血病）
慢性淋巴细胞白血病（CLL），简称慢淋，是一种原发于造血组织的恶性肿瘤，病情发展较缓，但较难治愈。CLL的治疗主要包括化学治疗、放射治疗、免疫治疗以及造血干细胞移植。
4.CML（慢性髓（/粒）细胞白血病）
慢性髓细胞白血病（CML）即慢性粒细胞白血病，简称慢粒，也就是倍受关注的影片《我不是药神》中提及的那种白血病。CML是一种造血干细胞克隆增生性疾病，可发生于任何年龄，中年人占多数。慢性粒细胞白血病一般分为三期即慢性期，加速期和急变期。
目前常采用的就是靶向治疗，绝大多数病人可获得长期稳定生存，伊马替尼（格列卫）是首选药物，近年来，二代酪氨酸激酶抑制剂也被广泛用于慢粒治疗，包括尼罗替尼和达沙替尼等
三，比较显著的靶向药物与免疫治疗药物
1.格列卫
2001年冬末，布哥和他的协作者们已经积累了大量关于STI571的临床数据：约95%的病人其白血球恢复到正常水平，有60%病人的费城染色体未检出。
诺华公司将上述结果和新药申请报告递交给了FDA，结果在两个半月之内就获得了批准——这是迄今为止FDA历史上速度最快的一次药物审核。也是为数不多的仅通过了I期临床，就以“绿色通道”形式直接获批的临床一线新药。
2.BTK抑制剂-伊布替尼
第一代的BTK抑制剂，叫伊布替尼(Ibrutinib)。2013年，伊布替尼获得美国FDA批准，用于治疗复发/难治性MCL。让伊布替尼获得批准的，是一个代号为PCYC-1104的临床试验，参加这个临床试验患者，都是至少接受过一轮治疗的MCL患者(第一轮治疗通常也叫“一线治疗”)，但是在治疗之后病情都复发了。在接受伊布替尼治疗后，68%的患者达到客观缓解，即肿瘤出现明显缩小：21％患者是完全缓解——肿瘤完全消失了，其余47%的患者肿瘤至少缩小了一半[1]。
3.CAR-T细胞免疫疗法
美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以 10：0这样的投票结果，强力支持诺华制药的CAR-T细胞免疫疗法上市，用于治疗儿童和青少年的急性淋巴性白血病。这种“药物”是一种代号为 CTL019 的细胞，它是一种名为“CAR-T”的疗法中最有代表性的一个。如果完成审批流程，这将是全球首个被批准用于临床的 CAR-T 治疗产品。第一个进入市场的基因改良疗法(genetically-modified therapy)。
4.LILRB4抑制剂（新发现）
2018年10月18日，顶尖学术期刊《自然》杂志在线刊登了一篇对于血液癌症治疗有着重要意义的文章。一支来自德克萨斯大学西南医学中心、德克萨斯大学健康科学中心以及上海交通大学医学院的联合团队发现，通常在单核和巨噬等细胞表面表达的蛋白LILRB4及其信号通路在急性骨髓性白血病（AML）的发病过程中，起到了免疫抑制的作用。科学家们认为，倘若能阻断这条通路，我们就有望阻止AML病情恶化，为白血病患者带来新的免疫疗法。
值得一提的是，这一研究团队中的多名专家，及其所属德克萨斯大学西南医学中心和德克萨斯大学健康科学中心，早已和生物技术新锐公司Immune-Onc Therapeutics达成了多年、多方位的合作协议。本文的两名通讯作者张成城教授和安志强教授也都是Immune-Onc Therapeutics 科学顾问委员会的成员。Immune-Onc在今年1月曾入选“2018年北美生物技术新锐20强”，并在今年9月获得了3300多万美元的B轮超募融资，用于发展其临床管线。目前，这家新锐公司拥有包括LILRB4在内的多种靶向疗法的全球独家授权。