10月3日FDA最终决定CRA-T治疗是否用于白血病亚型

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美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）一致通过嵌合抗原受体T细胞（CRA-T）治疗药物CTL019用于治疗青少年和儿童晚期白血病。

CTL019是新的个性化治疗方案，收集患者血液中的白细胞进行基因重组后治疗肿瘤的方法。

FDA是依据ELIANA试验（NCT02435849）期中分析结果做的推荐。结果显示难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）使用CRA-T治疗3个月后有83%的患者评为完全缓解（CR）。

先前的剂量优化试验（NCT01747486）入组24名复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，分入低剂量CTL019治疗组和高剂量CTL019治疗组。结果显示总有效率（ORR）为42%，其中完全缓解率（CR）为25%、部分缓解率（PR）为17%。

CRA-T治疗的潜在长期毒性反应有病毒感染、致癌性（tumorigenicity）、脑部毒性等。CTL019的生产企业保证，会对患者进行15年的长期随访监控治疗的安全性。

新型的CRA-T治疗方法有可能改变目前的肿瘤治疗方法。今年10月3日，FDA会做出最终的决定。让大家拭目以待。

参考

1.Feurerstein A, Garde D.Novartis CAR-T cancer therapy wins expert support for FDA approval.STAT website.https://www.statnews.com/2017/07/12/novartis-car-t-fda-approval/. Published July 12, 2017. Accessed July 13, 2017.

2.Porter DL, Frey NV, Melenhorst JJ, et al.Randomized, phase II dose optimization study of chimeric antigen receptor (CAR) modified T cells directed against CD19 in patients (pts) with relapsed, refractory (R/R) CLL.J Clin Oncol. 34(suppl 15). doi: 10.1200/JCO.2016.34.15_suppl.3009