中国首例基因编辑干细胞治疗艾滋病

1、此次编辑的是CCR5基因。CCR5基因在HIV入侵人体细胞中扮演着重要作用，而天然存在的一种CCR5基因突变则有助于抗HIV，著名的“柏林病人”和“伦敦病人”都是接受突变供体的干细胞移植后，实现了持续的HIV缓解；2、这次中国团队的研究中，供体的CC5基因并未突变，而是额外经过了基因编辑后的细胞，能够继续分化并保留CCR5编辑效果；3、这里的基因编辑技术指的是“CRISPR”，被誉为“上帝的手术刀”，提供了一种相对快速且简单的方法，实现对单个基因的精确删除、替换和修改。在生命科学和医药领域，也是最为前沿和热门的技术之一；4、这次研究中的患者体内同体细胞转化比例还较低，需要继续接受抗逆转录病毒药物治疗艾滋病，但研究的重要意义在于经编辑的细胞在患者体内能够长期存活，且初步验证了安全性，提供了新的治疗希望。