统计教程｜PASS实现完全随机设计时两样本率比较的样本量估计

两个样本率作比较的目的在于推断两个样本各自代表的两总体率间是否相等。常用X2检验分析两组间的差异性是否有统计学意义，当样本含量甚小时宜用四格表的Fisher精确概率法。

由于研究设计、主要研究指标的性质和目的不同，其计算样本含量的公式有所不同。当设计为完全随机设计、主要评价指标为定性资料的样本率、目的是比较两样本率差异性的样本含量估计的计算公式常用以下两种：

1.不合并两组率法（双侧）：

单侧：

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双侧：

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2.两组率派生合并法：

单侧：

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双侧：

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其中：

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公式中，PT表示试验组总体概率的估计值；和PC为对照组总体概率的估计值；nT代表试验组所需的样本含量；nC代表对照组所需的样本含量；Z1-α/2表示标准正态分布双侧α界值，Z1-α表示标准正态分布的第1-α分位数或单侧α界值、Z1-β表示标准正态分布的第1-β分位数或单侧β界值，Z1-α、Z1-α/2和Z1-β均可通过查阅Z值表获得。

本文主要讲解采用PASS15软件实现完全随机设计、两样本率比较时样本含量估计方法。

例：某医生拟对两种抗菌药物（其中一种为对照药）治疗某感染性疾病的药物疗效进行研究。经预试验，发现试验药有效率为80%，对照组有效率为60%，现两组药物样本比例按2：1比例平行设计、欲在α=0.05（双侧检验），检验效能（1-β）=0.9时发现两组间有差异，问正式临床试验各组需要多大的样本容量？

解析：本例是个完全随机设计的研究，主要结局指标是药物有效率，是分类变量；目的是进行两样本率差异性检验时对所需要的样本含量进行的估计。根据题目我们知道了四个参数：①PT（试验组有效率）=80%；②PC（对照组有效率）=60%；③α=0.05（双侧检验）；④检验效能（1-β）=0.9。

PASS软件样本含量估算的具体步骤：

01 ASS主菜单进入样本含量估算设置界面：

打开PASS15软件，①点击Proportions菜单并双击或其前面的“＋”展开子菜单栏；→②点击Two Independent Proportions菜单并双击或其前面的“＋”展开子菜单栏；→③点击Test（Inequality）→④点击Tests for Two Proportions→弹出Tests for Two Proportions对话框进入完全随机设计两样本率比较时的样本含量估计界面，详见操作示意图（图1）。

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02 PASS样本含量估算参数设置：

①Solve For：Sample Size，首先说明我们本次所求的结果为样本含量；→②Power Calculation Method：Normal Approximation，指定采用“正态近似法”计算检验效能（本次主要计算样本含量，与本次研究关系不大）；→③Alternative Hypothesis：Two-sided ，表明进行双侧检验；→④Test Type：Z-Test（Pooled），指定两样本率比较的方法（PASS15软件共有8种方法，最常用的有Z-Test（Pooled）和Z-Test（Unpooled）法），为了和计算公式的结果保持一致，本次采用Z-Test（Pooled）法即两组率派生合并法；→⑤Power：0.9，表明检验效能为90%；→⑥Alpha：0.05，表示检验水准为0.05；→⑦GroupAllocation：Enter R= N2/N1，solve for N1 and N2，设定两组样本（对照组/处理组）分配比例；→⑧R：0.5，指定两样本例数之比（对照组/处理组）分配比例）为 0.5，即本例试验组的样本量是对照组的2倍；→⑨Input Type：Proportions，指定效应指标的类型（有“Proportions”、“Differences”、“Ratios、和“Odds Ratios”四种形式，当选择“Proportions”时需要知道两组的发生率时；当选择“Differences”时需要知道对照组的发生率以及试验组和对照组的可能率差；当选择“Ratios”时需要知道对照组的发生率以及试验组和对照组的可能率比；当选择“Odds Ratios”时需要知道对照组的发生率以及试验组和对照组的可能优势比即相对于对照组的OR值），由于本例直接知道两样的事件发生率，故选择“Proportions”；→⑩P1（Group1 Proportion|H1）：0.8，试验组事件发生率即有效率P1=0.8；→⑪P2（Group2 Proportion）：0.6 ，对照组事件发生率即有效率P2=0.6；→⑫点击Calculate按钮，完成两样本率比较的样本含量估算，详见操作示意图（图2）。

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03 PASS样本含量估算结果：

由图3可知，PASS软件给出的结果主要有：样本含量估算的结果、相关参考文献、样本量估算报告中出现各名词的定义、对计算结果的总结描述以及假定脱落率为20%时所需的样本含量估计结果和其各名词的相关定义。由于脱落率不同研究结果各不相同，故本次不看脱落率为20%的相关结果。

从结果可知，试验组需要159例病人，对照组需要80例病人，总共需要239例病人才能在α=0.05下，有90%的把握发现两组的差异。

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