在各种自闭症“生物”治疗方法中，干细胞疗法不仅在理论上是最“高大上”的，在花费上也不遑多让，妥妥占据头把金交椅。至于实际效果，椰菜君曾听到说，有家长花了几十万，带孩子到前苏联某国做干细胞治疗，然后孩子就没了某种顽固的习惯，家长因而颇感欣慰云云的故事。
提到自闭症的干细胞疗法，大概不能不提到美国杜克大学的儿科肿瘤医生Joanne Kurtzberg。Kurtzberg医生怎么会乾坤挪移，从儿科肿瘤跃迁到自闭症治疗上面来呢？这就不得不提到大家熟知的白血病。
从50年代起，给患者做骨髓移植，就是治疗白血病的标准方法了。其中的机理，是通过骨髓移植，将给患者补充新的造血干细胞，恢复正常的造血机能。当然我们也知道，做骨髓移植那是非常滴麻烦。花钱虽是大事，但借借亲朋、卖卖房子、搞搞募捐，也都还有些办法；骨髓配型才是天大的障碍。假如没有双胞胎兄弟姐妹，而同胞兄弟姐妹、或父母亲人都配型不上，或者配型成功但由于某种原因不能捐出骨髓，那就只好去有限的骨髓库里面碰碰运气了。碰不上的话，除了请父母再生一个兄弟姐妹外，似乎别无它法。
幸好，脐带血中留存着造血干细胞。有一位牛逼的Broxmeyer教授发现，在这种情况下，给病人静脉输脐带血的效果甚至优于移植成人的骨髓，而且操作也特方便，患者和供者都狠轻松。因此，假如病人在出生的时候，父母有长远之见，保存了他/她的脐带血，并且这脐带血一直安全存储的话，关键时刻就使得上了。更牛逼的是，Broxmeyer教授还发现，即使你的父母没有长远之见，或者那时候太年轻并没有什么钱，没有保存你的脐带血，那也不要紧！你和脐带血之间的配型，并不需要像骨髓移植那么严！隔壁老王家儿子保存的脐带血，很可能是适合你的！
Kurtzberg医生呢，曾是Broxmeyer教授的小弟。除了看病教书，也很有商业头脑。她瞅准这个机会，1998年的时候在杜克大学办起了第一家(?)脐带血银行；并于2005年说服立法机构，建立了全国性的脐带血银行网络，互通有无。据说，美国每年有20万的家长会保存他们孩子的脐带血，而全世界已经保存了几百万份。
这样大的干细胞“矿藏”，仅给白血病患者使用未免大材小用，况且白血病治疗方法和药物也不断出现，因此保存的脐带血大部分都一直在冬眠。从运营的角度看，脐带血银行除非是每年向家长们收取费用，或者另有其它资金来源，否则“矿藏”越来越大，电费租金工资越来越高，靠收一次性保护保存费真是会难以为继。比如，您活到了100岁，突然间出现一种疗法可以让您再活100年，而唯一要求是需要您的脐带血；于是您急急忙忙坐轮椅跑到当年的脐带血银行——如果还能找到的话——说，请把额的那一份拿出来罢。。。脐带血银行的人两手一摊说，啊呀呀，真是不巧！去年通知您续费，您回信说已经续费99年，就是香港也回归了，叫俺们自便罢；俺们以为您老人家准备要升天，就把您那份给扔使了。。。
所以要开源不是？在接受脐带血治疗的患者中，有一些同时也患有其它疾病。Kurtzberg医生说，她注意到其中有些患者的自闭症状似乎有所改善。可能的原因，据她猜测，一则大概是脐带血中的某些干细胞跑到了患者的大脑中，修复了大脑；二则也可能是脐带血中的干细胞定居体内后，会产生一些分子信号，而这些分子能穿过血脑屏障，平缓大脑的炎症。
总之，在2014年的时候，Kurtzberg医生得到一个牛逼基金会4千万美元的资助，开始了一项为期5年、预期招募近400名患者——包括自闭症、脑瘫等神经疾病——的雄心勃勃的临床研究项目。
Kurtzberg医生的这项计划自然是受到不少攻击。比如有人质问，你这脐带血里面是血液干细胞啊，怎地就能华丽转身为脑神经干细胞？再说还有血脑屏障啊，你这干细胞怎么钻到大脑里面去？总之，任何新生事物都会受到各种怀疑。
两年后，Kurtzberg医生公布了首期实验结果。单次脐带血回输是安全的，并且接受治疗6个月后，22位两到五岁的自闭症患者中，有13位表现出相当的症状改善。在今年年初发表的一篇论文中，Kurtzberg医生又发现，脑成像研究显示，在出现改善的患者大脑中，与自闭症有关联的区域比如白质，脑神经连接有增加的迹象。Kurtzberg医生表示，这除了用干细胞外，恐怕难以解释。
然而同一个时期，另有人招募了25位2~6岁的患者，进行了一项类似的研究；结论却是：脐带血回输是安全的，然而对自闭症并没有什么鸟用。这项研究采取了更严格随机双盲安慰剂对照设置。也就是参加研究的患者中，一部分接受脐带血回输，而另一部分回输的是安慰剂，例如生理盐水；并且参与研究的人员，包括患者和研究者，在最终结果出来之前，都不知道哪些患者接受的是脐带血回输。研究者对比两组患者后，得出结论认为：无论是接受或没有接受脐带血回输，在6个月后，两组患者之间的症状改变没有差别。换句话说，他们认为，如果实验前后患者确实出现症状改善，那最大可能是他们这六个月内正常生长发育的结果。
无论如何，给自闭症儿童回输脐带血起码被证明是安全的。因此FDA同意Kurtzberg医生扩大研究，招募更多的患者 ——计划是1000名——参加。当然，和常规的替患者支付医疗费用的临床研究不同，这次参加的患者需要自己支付一笔费用。比如，非美国患者需要预先缴付一笔15000美元的预付款才能占位。即令如此，报名也是非常地火爆，许多患者赶不上缴15000美元的机会，排队排到一年之后，也是感到非常地遗憾。如果按计划进行的话，我们可以估计出最起码的收入是15000 X 1000，也就是一千五百万美元。
当然做干细胞治疗自闭症的不止Kurtzberg医生。除了那些直接操刀上阵开业的胆儿肥医生外，也有一些人走规范路子，正儿八经地在美国国家卫生部的clinictrial.org网站登记备案。不过有人调查发现，在备案的11项干细胞治疗自闭症临床研究中，3项状态为“无结果”，3项状态为“未知”，2项状态为“撤回”，大部分都是美国之外进行，并且全部没有采用随机双盲安慰剂对照设置。对此的一种猜测是，这其中有一些是挂羊头卖狗肉，打着在美国登记的临床研究的名义，实施“付费参加”模式，实则是一种变相的市场营销手段。
所以呢，椰菜君的看法是，干细胞治疗自闭症，前景是美好的，道路是曲折的，代价是昂贵的，有人是认真的，也有在摸鱼的。