眼膜遗传病基因疗法(英译中)

美国卫生官员最近批准了首款对父母传给孩子遗传病的基因疗法。通过治疗促进患者免于基因突变造成视力受损的痛苦。已批准首款直接对患者矫正基因的疗法。染病人通常十八岁前开始失去视力,并常常发展成完全失明。孩子出生后遗传父母的基因,基因病变呈突发(态势)。美国只有几千人被认为有这种(基因病变)情况。患者接受称为luxturna的治疗,一眼一次的两次注射,代替问题基因,问题基因会阻碍视网膜,眼底薄膜将光转化为电信号传送到大脑。Mistie Lovelace 接受了一种早期疗法。她说,“自从外科手术后,我甚至已经见到了星星,我从来不知道它们是少数的闪光点。”制药商火花疗法尚未对这种治疗定价。然而,它自行研究已赋予这套疗法的价值约1百万(美元)。该公司表示,高价原因是由于他们预料,luxturna只有一次持久积极的效果。从时间上(来看),该公司对(治疗后的)病患者做了四年这么久的(跟踪)研究,未曾见到视力变坏的。

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