争分夺秒！制药公司如何用大数据加快药物试验进程？

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来源：wsj

编译：张大笔茹、夏雅薇

最近，武汉新型冠状病毒正在肆虐，受感染人数迅速上升，同时，疫苗的研发也在紧张地进行，尽管很可能无法赶上病毒的早期扩散，但全球科研机构和制药公司正在努力，以“破纪录”的速度进行相关疫苗研发和抗病毒药物试验，并对其寄予厚望。

这在过程中，大数据和人工智能也在发挥作用，对于疫苗和新药的研发，传统的做法是小范围试验，但是有了大数据和人工智能，所有药物的使用数据以及用户的病情数据都将全部联网，当机器检测到发现某种药物（通过读取录入的药物数据）对病人的病情（通过读取录入病人健康的关键指数后的数据）有部分效果后，将会迅速纳入研发的决策范围，为研发部门提供有用参考，为研发对抗疫情的药物以及预防疫情的疫苗，提供全网的大数据的支持。

不仅是疫苗的研发如此，大数据和人工智能在制药过程中也在发挥作用。不久前，制药公司正希望通过分析大量电子病历数据集代替冗长而昂贵的患者临床试验来获得药品批准。

辉瑞、强生和安进公司向美国食品和药物管理局提交数据挖掘分析以寻求获批新药或新的适应症。FDA已部分根据数据批准了用于治疗乳腺癌，膀胱癌和白血病药物的新适应症。

公司正在挖掘医院和医生档案，以了解患者已经在常规医疗中服药的情况。

对于制药商而言，真实世界的数据可以降低研发成本并缩短药物开发时间。公司不用找临床试验志愿者，而是简单地挖掘医院和医生的数据，了解患者已经在常规医疗中服用过药物，通过检测血压，肿瘤大小和其他数据的变化，监测药物有效性和副作用。

有时使用真实数据代替临床试验的对照组，对比过去接受过标准治疗的患者与正在接受新药物的人的临床结果。临床试验需要数年，而此类分析可能仅需要几个月的时间。

有些医生担心，因为临床试验是为患者精心设计和进行的，对药物的安全性和有效性有更好的了解。怀疑论者说，健康记录经常有错误，甚至对无错误记录的分析在确定药物剂量方面也没有与临床试验相同的科学严谨性。 

耶鲁大学医学院医学与公共卫生教授约瑟夫·罗斯博士认为，来自临床试验的数据是无价的，因为它和韩国让你更好的了解 ‘在完美的情况下，该干预措施有效吗？”。

临床数据分析的支持者说，它不太可能会取代新药的初步批准所需的标准临床试验。然而，当患者已经将药物用于未经批准的用途并可以追踪时，数据挖掘可以扩大此类试验的范围，或代替新适应症的二次批准而进行试验。

几十年来，临床试验一直是医药研发的基础。最可靠方式是给受试者随机分配实验药物，而其他受试者则服用安慰剂或更老的药物。

制药商表示，尤其是对于罕见疾病来说，招募足够多的患者参加研究需要一定的时间，且成本会限制公司可以资助的试验数量。

2016年的一项法律要求FDA探索更多地使用真实世界的数据，FDA正在制定标准以评估不同数据源的可靠性以及数据支持的决策类型。

FDA首席副专员艾米·阿贝内西（Amy Abernethy）表示，“真实世界中的证据不应被认为是降低标准，而应是在维持标准的同时提高证据采纳效率的方式。”

近年来，数字药物使用信息市场已开始兴起。艾昆纬的首席科学官南希·德雷尔（Nancy Dreyer）表示，该公司目前正在进行的追踪处方和健康数据的项目有十二个。

瑞士制药商罗氏近年来已花费约50亿美元收购了两家健康数据公司：熨斗（Flatiron）是一家为癌症诊所提供电子健康记录软件，并为制药公司分析这些记录的公司，而基础医药（Foundation Medicine）则是测试患者的用于基因突变的肿瘤样本，并汇总信息以用于药物研究的公司。

罗氏对Flatiron公司的具有一定遗传缺陷的癌症患者进行了Flatiron分析，其在销售针对该缺陷的新药恩曲替尼（Rozlytrek）的申请得到了FDA的批准。

安进公司使用白血病患者的真实世界数据作为一个小型临床试验的比较，该试验中的所有患者均接受了其白血病药物博纳吐单抗（Blincyto）。去年，FDA在其决定中使用了该分析，以批准将其用于缓解但有一些癌细胞使他们处于复发风险中的博纳吐单抗（Blincyto）的新适应症。

安进全球发展高级副总裁埃利奥特·利维说，安进必须在临床试验中至少招募至少50％的患者才能拥有标准的对照组。

他说，对于这样的试验“通常这些患者心怀希望，觉得有可能被这些药物治愈，他们往往会被随机分配到现有的标准治疗组，有时候甚至不进行治疗。”

根据Flatiron和Foundation的数据，具有某些遗传特征的膀胱癌患者并未从免疫增强药物中受益匪浅。强生肿瘤临床开发和全球医疗事务副总裁克雷格·滕德勒（Craig Tendler）表示，这项分析扩大了一项单独的临床试验的研究范围，在该试验表明，具有相同遗传特征的患者确实受益于强生的实验药物巴尔维沙。

FDA于2019年4月授予强生的Balversa批准申请，其中包括了Flatiron / Foundation结果。

辉瑞公司的乳腺癌药物爱博新（Ibrance）最初是在2015年根据临床试验获批用于女性的。尽管这种药物未被批准于男性，一些医生开始将这种药物开给患有乳腺癌的男性。 辉瑞与Flatiron公司签订了一份合同，挖掘电子健康记录，以了解服用该药物的男性与未服用该药物的男性相比情况。

另外，伊克维亚（Iqvia）审查了处方药声明，发现男性乳腺癌患者使用爱博新的时间比服用其他药物的患者生存期更长。

辉瑞肿瘤学首席开发官克里斯·博肖夫表示，这些分析用了不到一年的时间，而且花费只是一项临床试验的一小部分，他预估如果进行临床试验，需要花费四到五年的时间、数千万美元。

但据《华尔街日报》通过公开记录要求获得的FDA文件显示，由于小样本量，FDA辉瑞公司申请的审查者表示，Flatiron数据仅提供了有限的证据证明爱博新对男性有效。FDA的审查者说，这两个患者组在年龄等因素上并没有达到很好的平衡对照。

审查人员还表示，很难从Iqvia分析中得出结论，延长处方时间会改善生存率或延缓疾病进展。

但FDA批准了在男性中使用爱博新，并指出，先前在女性中进行的临床试验使其有信心该药可以帮助男性，而这要归功于现实世界的证据和辉瑞公司的安全跟踪数据库。

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