全球首创双靶治疗系统性红斑狼疮生物新药！泰它西普获批国内上市

2021年3月12日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司正式对外宣布：全球首个用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的“双靶”一类生物新药——泰它西普（RC18，商品名：泰爱®）获得国家药监局上市批准，批准文号为：国药准字S20210008。泰它西普获批上市，标志着我国在治疗系统性红斑狼疮新药研发领域走在了世界前列，SLE治疗实现了重大突破。

系统性红斑狼疮是红斑狼疮中最严重的类型，是自身免疫介导并以免疫性炎症为突出表现的全身多器官受累的弥漫性结缔组织病。目前，全球SLE患病人口约为770万人，预计到2030年将达到860万人。在中国，SLE患者约为100万。过去60年里，美国FDA仅批准过一款治疗系统性红斑狼疮的药物，难以满足国内外巨大的临床需求。

泰它西普是由荣昌生物CEO、首席科学官房健民教授发明设计的一个抗体融合蛋白药物分子。作为全球首个获批用于治疗系统性红斑狼疮的双靶生物新药，泰它西普通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止异常B细胞的分化和成熟，从而降低机体免疫反应，在增加治疗有效性的同时提升了药物的安全性。由于具有新靶点、新结构、新机制的特点，泰它西普发明专利先后获得中国、美国、欧洲等国家和地区的授权，该研发项目也获得了国家“十一五”、“十二五”、“十三五”期间“重大新药创制”科技重大专项支持。

关键性临床研究结果显示，泰它西普高剂量组治疗48周的系统性红斑狼疮反应指数（SRI）显著高于安慰剂对照组（79.2% vs 32.0%），对SRI的改善程度要明显好于目前已上市的生物新药。2019年11月，国家药监局审评中心受理注射用泰它西普治疗系统性红斑狼疮的上市申请，次月将该申请纳入优先审评程序，理由为具有明显治疗优势创新药。同年底，美国风湿病学会（ACR）年会召开，相关临床数据在主会场做口头报告，引起国际业界强烈反响。2020年1月，泰它西普获得美国FDA关于在美开展治疗系统性红斑狼疮的III期临床试验许可，并于4月获得快速通道资格。今年，泰它西普将开始全球多中心临床试验，有望惠及更多系统性红斑狼疮患者。 

泰它西普发明人、荣昌生物CEO、首席科学官房健民教授介绍说，泰它西普是公司2020年11月成功上市后的第一款重磅产品，该产品的获批标志着公司商业化征程的开启。作为一个真正意义上具有新机制、新靶点、新结构的first-in-class药物，希望泰它西普从中国走向世界，提升临床用药可及性，更好地满足全球患者对高质量生物药的需求。

泰它西普临床试验负责人、北京协和医院风湿科主任张奉春教授表示，泰它西普是首个具有自主知识产权的BLyS/APRIL双靶标生物创新药，也是首个获批上市的治疗SLE的国产生物药，其关键性试验达到主要临床终点，并且各项评估指标的结果相互支撑，形成强有力的证据链。与现有治疗手段相比，泰它西普主要疗效指标大幅提高，是系统性红斑狼疮治疗的一个重大的突破，为患者提供更新的选择药物。从重大新药研发的角度，在为数不多的首创药中，泰它西普取得了实质性进展，在我国新药研发史上，实属标志性的里程碑事件，必令国际瞩目。

引人瞩目的是，泰它西普不仅在系统性红斑狼疮的治疗上实现了重要突破，还有潜力用于其他多种拥有巨大未满足临床需求的自身免疫适应症,其治疗IgA肾炎、干燥综合症、视神经脊髓炎、多发性硬化症和重症肌无力等适应症的国内Ⅱ/Ⅲ期临床试验已全面展开，其中多个适应症即将启动全球多中心临床研究。

据悉，为满足泰它西普以及后续产品的商业化需求，荣昌生物计划投入近数十亿港元，用于泰它西普等产品的临床开发及商业化，以及建设新生产设施以扩大商业生产产能及一般企业运营等方面。2020年一季度，相关建设已经开始，预计将于2021年前将细胞培养反应器产能扩大至36000升。

■关于荣昌生物

荣昌生物制药（烟台）股份有限公司由荣昌制药和留美科学家房健民教授于2008年共同发起创办，总部位于山东省烟台市，在北京、上海、美国旧金山和华盛顿设有实验研究机构或办事处。2020年11月9日，公司在港交所挂牌上市（荣昌生物-B：09995.HK），总募资约5.9亿美元，成为当年全球募资额最大的生物技术IPO。

荣昌生物致力于发现、开发和商业化创新的、有特色的生物药物，针对自身免疫、肿瘤、眼科等重大疾病领域创制出一批具有重大临床价值的生物新药。目前，公司已开发10余款全球首创、同类领先的在研生物药，其中6款产品针对近20种适应症已进入临床试验，尤其是泰它西普、维迪西妥单抗两款新药的临床数据全球领先，前者已经获批国内上市，后者已在国内提交上市申请，并将很快获批上市。

■关于泰它西普

泰它西普(RC18，商品名：泰爱)是一种TACI-Fc融合蛋白，由人跨膜激活剂及钙调亲环素配体相互作用因子(TACI)受体的胞外域以及人免疫球蛋白G (IgG)的可结晶片段(Fc)域构成。泰它西普靶向两类对B淋巴细胞发育至关重要的细胞信号分子：B淋巴细胞刺激因子(BLyS)和增殖诱导配体(APRIL)，得以有效降低B细胞介导的自身免疫应答，自身免疫应答与多种自身免疫性疾病有关。荣昌生物正于后期临床试验评估泰它西普，以探索其解决七大自身免疫性疾病的潜力，以解决该治疗领域中大量未满足或未充分满足的医疗需求。

■泰它西普里程碑事件

2010年5月 提交泰它西普首个IND申请

2011年4月 获得国家药品监督管理局（NMPA）用于治疗自身免疫性疾病的IND批准

2018年5月 获得泰它西普用于治疗IgA肾病、MG、SS及MS四种适应症的IND批准，并正式获批开展针对这些适应症的Ⅱ期临床试验

2019年6月 完成针对SLE患者的多中心、随机、双盲及安慰剂对照组IIb期注册性临床试验

2019年11月 泰它西普获得国家药品监督管理局（NMPA）受理用于治疗SLE的新药申请（NDA）并于12月授予优先审评资格

2020年 1月 泰它西普被美国FDA批准在美国开展用于治疗SLE的Ⅲ期临床试验

2020年4月 泰它西普被美国FDA授予快速通道资格

2020年12月 泰它西普获美国FDA批准开展治疗IgA肾病II期临床试验

2021年3月9日，泰它西普正式获得国家药监局的上市批准（批准文号为：国药准字S20210008）