第十八讲 基因修复：从细胞到全身

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基因疗法：

第一、对细胞进行基因修复：用病毒作为载体，把正常基因直接传递给因为基因突变而丧失了正常功能的细胞，雪中送炭。

治疗的疾病：

1、先天性免疫缺陷；

2、地中海贫血；

3、基因突变导致的视网膜细胞病变；

用正常健康的基因替代不正常、不健康的基因。

第二、对全身进行基因修复；

AVV：腺相关病毒，把基因带入全身细胞，不会随便在基因组里扎根。

治疗疾病：

1、杜式营养不良症；

2、脊髓性肌肉萎缩症。

02

费用昂贵：

1、眼科治疗费用在85万美元左右，折合人民币500多万；

2、治疗脊髓性肌肉萎缩，100万美元。

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抗癌明星药物：

PD-1抗体：柯瑞达：100毫克1万8千元。