“器官短缺”将被打破 基因编辑猪成为人类的“二师兄”

  器官移植被称为生命之灯。但是,受制于传统观念及对人体器官捐献意义的不了解,人体器官捐献的数量,还远远达不到需求。目前,全国有近30万的患者在等待器官移植,但每年只有近一万的患者能真正得到器官移植,缺口相当大。

  目前全球的供需比是1:20 ,而中国的供需比更是达到了1:30。每年全球心脏移植的需求巨大,但因为供心有限,全球实际的手术量仅有5000台,大量患者在等待供体器官中死亡。如果供体的问题能解决,将给器官移植产业带来数十倍的需求释放,也将为数以万计的患者带来生命的延续。

  基因编辑或将点燃生命之灯

  “基因编辑技术就像一把‘分子剪刀’,如同鼠标在电脑上进行剪切、复制、粘贴一样,通过对特定目标基因进行精准修饰,产生新的生物表型特征。”基因编辑猪异种器官移植国际合作项目”发起人和创始合伙人蔡竹介绍。

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  在蔡竹看来,基因编辑在基因治疗、器官移植和药物研发等方面能够发挥巨大的应用价值,如用于生物性状改良,可以培育出具有优良品质的动植物种质资源。

  2020年10月,两名女性科学家:艾曼纽·卡彭特(Emmanuelle Charpentier)和詹妮弗·杜德纳(Jennifer A. Doudna),在基因编辑研究中的突出贡献获得了诺贝尔化学奖,其技术发明专利的争执引发全球瞩目。

  基因编辑被喻为“卡脖子”的颠覆性技术,女性科学家继续在医学科学研究中攻坚克难,发挥关键作用,她们以女性独特的视角充分考虑科技发展对人类的长远影响,在保证科学研究的透明下促进公众参与,让技术发展符合社会期望和需求。

  蔡竹和她的科研团队协助国家人类遗传中心共享服务平台转化其具有我国自主知识产权的基因编辑工具用于异种器官移植。他们把世界上唯一上过异种细胞移植临床试验的新西兰医用猪种质资源引进到中国。这意味着我们在供体缺乏的卡脖子问题中,迎来了关键性的生物材料和安全溯源方面的突破。

  国际医学界的统一选择  “二师兄”成为器官移植供体

  2022年,美国马里兰大学医学院的人类移植猪心脏的新闻引发众多网民的关注,“为什么不选择灵长类动物”成为很多人的疑问,毕竟人类与灵长类在基因相同性上有较大的优势。

  最开始人类早期的器官移植研究,的确是聚焦从灵长类动物身上取得器官。但由于繁殖困难、器官大小差异、跨物种传染疾病及伦理等问题,移植并不成功。

  科学家们将目光转到了体型、食性、代谢水平等外在指标与人类接近的动物身上。经过层层筛选,猪被认为是现阶段异种器官移植的最佳选择对象。

  从性能参数来看,猪与人的体温均为36℃-37℃,心脏大小、管道分布和动力输出,甚至心率(人的心率为60-100 次/分钟,猪为55~60次/分钟)都相类似。于是慢慢的全球科学家都统一到一个思路:将猪作为器官移植的供体。首先,猪的器官组织结构、生理功能和大小与人体器官相近。猪的心脏大血管在解剖学和生理学指标上与人类脏器匹配度最接近;其次猪作为家畜和人类长期共存,携带严重危害人类的微生物的概率相对较小;三是猪的繁殖力很强,一旦解决相关生物医学问题,可以实现规模化、批量化、无限量供应这些要求。

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  国际科学界普遍认为,选用猪的器官进行异种器官移植的可操作性更强,国际上从上世纪90年代开始研究猪的异种器官移植。首都医科大学附属北京安贞医院北京心脏移植及瓣膜外科诊疗中心副主任医师郭可泉告诉笔者,全球猪、牛瓣膜移植到人的临床应用案例可按百万计。

  未来,蔡竹和她的科研团队将会不断地推进和完善基因编辑猪异种器官移植国际合作,包括猪胰岛细胞治疗I型糖尿病患者,猪脑细胞治疗帕金森患者,以及猪的心脏、肾、皮肤等用于器官衰竭患者等研发项目。随着项目的成功推进,无数等待供体器官的患者将会看到重续生命的曙光。

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