国产的布美塔尼治疗自闭症研究

在二月初的《布美他尼治疗自闭症的再思考》一文中，椰菜君曾提到，上海新华医院于2019年5月完成了一项临床研究，可望很快看到研究论文发表。事实上椰菜君很低估了医生的干劲，相关论文在2019年8月5号即已投稿给Translational Psychiatry《转化精神病学》，经修改后于2019年12月8号接受，于2020年1月27号在线发表。说明椰菜君文献调查工作有疏漏之处。

闲话少说，我们看一看论文的要点。

入组患者要求：

1、3~6岁，经有十年以上儿童行为诊断经验的医生确诊为自闭症；

2、没有肝肾功能不全、对磺胺过敏史、心电图异常、患有癫痫，精神分裂症等神经疾病的情况。

3、如果患者携带明确的基因突变、磁共振成像显示脑部异常，以及正在或过去三周内使用褪黑激素，也不能参加研究（据作者说，褪黑素会干扰布美它尼的效果）。

研究设计：

1、这是一个“开放标签”式的临床研究，即患者和医生都知道使用的是药物还是安慰剂，因而不可避免地会存在接受药物的患者及其家长会产生药物有效的心理暗示。从另一方面讲，因为布美它尼是一种强效利尿剂，即使不告诉患者家长吃的是啥，家长也能从尿量的显著改变猜出来，所以开放不开放都无所谓了。

2、根据作者随后发表的勘误，在实验终结时，对患者做评估的医生，是不知道被评估患者之前服用的是什么的。这样做的优点是避免医生先入为主，不由自主地给服用药物的患者一个更好的评估。（不过这么重要的内容竟然被遗漏，作者和审稿人的❤️真是大大大）。

3、和之前发表的类似研究一样，布美它尼的剂量也是每次0.5毫克，每天两次，分别在早上8点和下文4点服用。

4、实验持续90天，分别在开始和结束的时候用CARS量表评估患者的水平（越低越好）。另外该研究也使用磁共振成像分析患者大脑在GABA神经递质的水平变化。

主要研究结果：

为便于同前文的研究比较，这里只列出试验前后CARS量表评估数据。论文认为，同安慰剂组患者相比，布美它尼组患者有显著改善。

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                            安慰剂组                            布美它尼组

CARS             治疗前：38.15±4.04            治疗前：37.40±3.20

评估                治疗后：37.27±4.09            治疗后：34.51±3.35

特别地，论文认为，患者在CARS量表的如下6个方面有明显改变：

人际关系

情感反应

奇异的身体动作或仪式化的行为

对无生命物体有特殊的喜好

奇特的视觉反应

活动量

副作用：

在42位服用布美它尼的患者中，没有一位中途退出，可见副作用可以接受。有15位患者出现尿频尿多，其中有4位患者出现低血钾，但在增加富钾食物后得到矫正。有4位患者表示胃口不佳，1位表示有疲惫感，另有一位出现高尿酸血症（血液中尿酸水平高于正常范围）

最后，这篇论文可以免费获取，请点击文末的阅读原文即可。