建立综合价值评估体系 推动肿瘤创新药物公平可及

2019年国家医保药品目录调整工作正在如火如荼地开展中，正如此前国家一再强调的，罕见病、癌症等重大疾病是此次调整工作的重点之一。如何真正缓解癌症患者的医疗费用负担，把更多临床价值高、药物经济性好的药品纳入目录，是此次调整中备受关注的话题。

日前，由复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联指导的中国首个免疫肿瘤治疗药物的药物经济学研究——《纳武利尤单抗用于我国化疗经治晚期非小细胞肺癌患者的经济学评价》，在2019国际药物经济学与结果研究学会国际年会（ISPOR）上正式发表，并入选为10%优秀报告。胡善联在接受采访时结合此次研究，就如何发挥药物经济学的作用、科学评估创新药物的价值、医保改革等话题提出了他的见解。

胡善联说：“开展药物经济学研究意义重大，研究接轨临床需求，通过科学的卫生技术评估，为药物遴选、准入提供药物价值的实际参考，为国内外创新药在中国的医保支付与议价政策提供支持，从而引导医保基金的精细化管理，指导临床合理用药，鼓励产业创新，最终为患者带来实实在在的获益。”

数据抢眼 免疫肿瘤药物有多重价值

此次研究是中国首个关于免疫肿瘤治疗药物的药物经济学研究，以纳武利尤单抗为研究对象，评估其相较于化疗用于非小细胞肺癌二线治疗的成本效果。

胡善联说：“癌症治疗已从放化疗到靶向进入肿瘤免疫时代，免疫肿瘤药物是一个里程碑式的创新抗癌药物，从此次药物经济学的研究来看，其价值是多维度的。”

从临床疗效看，以免疫肿瘤药物为代表的创新抗癌药临床效果显著。以纳武利尤单抗为例，非小细胞肺癌患者的5年生存率从不足5%提升至16%，生存长拖尾效应明显，且与传统治疗手段化疗相比，免疫肿瘤药物副作用小、安全性高，患者生活质量高。其次，对于肿瘤患者而言，都希望能通过治疗延长生命，而免疫肿瘤药物能带来长期生存的期望，这是患者价值。

从经济价值看，纳武利尤单抗的不良反应发生率显著低于化疗，因此平均不良反应管理费用相较化疗显著减少。研究结果表明，纳武利尤单抗相较化疗增加质量调整生命年，节省后续治疗费用约59%，节约不良反应平均管理费用达98%。

与此同时，基于中国3期临床研究的医疗资源利用数据显示，由于疾病的有效控制及良好的安全性，纳武利尤单抗可有效降低患者的住院率达46%。因此，可帮助提高医疗资源的配置效率，让节省的医疗资源帮助更多患者或投入更多临床创新。

从更深层次的社会价值来看，免疫肿瘤等创新抗癌药物治疗能够改善患者的生活质量，某种程度上有助于减少患者因病造成的劳动力损失，更重要的是减少了其家人因照顾病人损失的机会成本，相应地减轻了整体社会的负担。

基于价值 建立多维评估体系

国家癌症中心最新数据显示，我国目前每年癌症发病约392.9万人，死亡约233.8万人，平均每天超过1万人被确诊为癌症，每分钟有7.5人被确诊为癌症。同时，由于治疗所带来的高负担，肿瘤患者对于用得上、用得起新药、好药的呼声尤其突出。以肺癌为例，目前EGFR/ALK阴性非小细胞肺癌二线治疗的选择有限，在医保目录内仅能使用的化疗，生存获益有限，不良反应较重，未被满足的治疗需求尤为迫切。

近年来，为了提升肿瘤患者对创新抗癌药物的可及，我国推行了一系列医疗保障政策，包括抗癌药医保准入专项谈判、进口抗癌药零关税等。目前，国家正在调整医保目录，免疫肿瘤药物等创新抗肿瘤药能否纳入医保备受关注，如何实现患者需求、有限的承受能力及药物临床效益之间的平衡，是当前医保调整的重点，也是难点。

“给患者用好药、让患者用得起药、让医保基金可承担，这是中国乃至全球都会面临的问题。在有限的医保基金池中，我们需要做的是尽可能减少辅助用药等医保投入，腾出空间覆盖更多创新药物，即所谓的‘腾笼换鸟’。”胡善联说。

与此同时，胡善联强调，对于恶性肿瘤这一关系生死的重大疾病，能否纳入医保还涉及患者用药的公平可及性、健康权、生存权。医保准入应以患者为中心，基于综合的价值评估体系，从全社会、全面看待药物的价值与费用，而非单看药品的价格，从而鼓励医药企业及整个医药行业可持续的创新，惠及更多患者。

他坦言，目前，我国医保部门对于高价值药品逐渐探索并开展了谈判准入的模式。虽然国家政策正体现药物经济学的重要性，但仍需进一步强化理念与方法，从而真正发挥其科学的意义与参考。

建立多层次支付体系

打通患者获益“最后一公里”

胡善联说：“癌症医疗保障无法通过单一的途径解决，应多方协作、建立多层次的支付体系，不仅有助于帮助患者减轻医疗负担，保障国家医保基金的可持续运行，同时也保障了药企的利益，以激发创新动力，研发出更多新药物以造福患者。”

医保支付方式改革是基本医保管理和深化医改的重要环节，是调节医药服务行为、引导医疗资源配置的重要杠杆，世界各国也在积极实践各类创新抗癌药物等支付方式的改革。

国际上有些国家对于肿瘤药物、罕见病等成立了专门的医保预算，从医保基金中拨出部分作为肿瘤治疗专项基金，以帮助更多的患者治疗。再如许多国家实行的“打包支付”，不仅包含当前治疗费用，还将后续所有治疗费用全部考虑在内。这对药品的疗效提出更高的要求，如果后续治疗中无法体现其健康结果的优势，企业将会赔付更多的费用，有助于保证治疗质量与医疗成本之间的平衡。

胡善联特别指出，我国多层次支付体系的建立，可以借鉴国际上先进的支付方式改革经验，并通过多方筹资、增加民政医疗救助、增加保险的补偿水平等手段，助力提高患者的可支付性，打通患者获益的“最后一公里”，保证治疗质量与医疗成本的平衡。

文：健康报记者孙国根