“Risdiplam服药便捷,患者容易接受,依从性高,临床试验中发生的不良事件,尤其是与药物相关的不良事件非常少”、 “三期研究结果显示satralizumab可有效预防NMOSD复发,使NMOSD从无药可治变为可防可控的‘慢病’”……在相继召开的临床治疗专家咨询会上,由罗氏制药研发的针对神经系统罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)和视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的药物不断得到与会专家的一致认可。罗氏全球医学相关负责人也表示,加速神经领域在研药物在中国获批上市,为患者带来创新、个体化、可持续、及时的治疗方案,也是罗氏一直努力的方向和愿景。
打破治疗困境
填补神经治疗领域空白
“神经系统疾病往往很严重但又治不好”在首都医科大学教授、宣武医院主任医师陈彪教授看来,常见的神经系统疾病如帕金森病和阿尔茨海默病患者人数越来越多,增长越来越快,但仍缺乏有效的治疗手段,给家庭和社会带来巨大的负担。罕见的神经系统疾病如SMA、NMOSD等,不仅认知率极低,而且患者面临着无药可医的现状和治疗困境,迫切需要有效的治疗药物在国内上市。
以SMA为例,它是最常见的导致婴儿死亡的遗传性疾病,症状表现为肌无力、肌萎缩,呼吸困难等,影响患者运动能力,严重者无法独立行走,生存期低于正常人群。在过去很长的一段时间里,临床医生和SMA患者都面临着无药可用的困境。今年在国家对罕见病药物上市的利好政策惠及下,SMA实现了从无药到有药,然而SMA治疗领域仍然有巨大未满足的临床需求,临床专家和患者期待未来有更多的治疗药物来到中国,惠及中国SMA患者群体。罗氏在全球范围内正在开展四项应用最新在研药物risdiplam治疗SMA(脊髓性肌萎缩症)的三期临床研究。Risdiplam属于口服小分子药物,能透过血脑屏障实现全身分布,同时增加中枢和外周SMN蛋白水平。从目前已公开的安全性和疗效数据来看,这一药物给SMA患者群体带来了希望。
类似的是,神经系统罕见疾病NMOSD也有着高复发率、高致残率的特点。常常起病于青壮年,且女性居多。NMOSD患者始发症状常集中在步态障碍、视力障碍和小便控制异常上,容易漏诊。此外,该病临床表现类似多发性硬化症,易造成误诊。在临床治疗中,可能有超过七成患者存在复发情况,并且每一次复发都可能造成神经损伤的累积或加重,引起包括失明和瘫痪等功能残疾,甚至缩短患者的预期生存年限。
另一方面,satralizumab可有效预防NMOSD复发,使NMOSD从无药可治变为可防可控的“慢病”,为患者稳定病情和恢复工作提供了可能性。众位专家也表示,把satralizumab尽快送到医生和患者手中,助力医生突破临床上NMOSD患者治疗的困境,惠及更多患者。
“希望NMOSD这一罕见病被更多医生准确诊治,期望satralizumab尽早上市。”北京医院许贤豪教授讲到。同时,中山大学附属第三医院胡学强教授谈到,“III期临床研究的结果显示,satralizumab可有效预防NMOSD复发,将为罹患这种难治性疾病的患者群体带来标准化的治疗方案”。
以患者为中心
全方位助力药物研发
在神经科学以及罕见病领域,罗氏一直在探索。一方面,在神经科学五大疾病领域拥有十多种在研药物,神经免疫性疾病如视神经脊髓炎谱系疾病,神经退行性疾病如阿尔茨海默病等。另一方面,在新药研发方面,罗氏已经取得阶段性成果和认可。比如治疗NMOSD的satralizumab获得了美国食品药品监督管理局(FDA)突破性疗法认证;治疗SMA的risdiplam获得了欧洲药品管理局(EMA)优先药物评审资格。
罗氏全球药品开发上海中心负责人何静博士介绍,每一个产品的研发计划中都会包括很多效果指标,同时会在治疗过程中随访病人,随时知道疾病的变化。此外,借助大数据平台,电子化数据检测,通过一些指标来证明最小残存病变,智能预测病人的病情进展和治疗效果,“以期在正确的时间给病人正确的治疗”。
当然,在惠及患者,推动疾病规范化诊疗方面,罗氏也坚持多重举措并行。首先,承担桥梁的作用,在医疗管理部门、医疗机构和患者组织等诊疗生态方面给与支持和协助,如助力优质诊疗中心的建设。其次,打造智慧型患者组织,助力患者组织的深度随访项目以更全面和深入地探寻患者所需。再者,协助医疗机构和患者组织建立患者就诊、转诊和随诊的网络系统和关爱平台,帮助患者的自我管理和康复等。
守护生命的本真
惠及更多患者
全球70亿人口中,十分之一以上患有脑部疾病。神经系统疾病会影响人们学习、工作、独立生活的能力,会让患者和他们的家人朋友感到沮丧、孤独、抑郁,给家庭和社会带来沉重负担。
“让一个人能够拥有生命中很美好的记忆,能够跟人进行有效的沟通,能够自己说我想去到哪里我去到哪里。这就是罗氏所谓守护生命的本真,也是我们希望给患者带来的价值。”罗氏制药医学事务部副总裁李玮讲到。
在神经科学领域引领下一波创新,是罗氏全球未来5年的目标。利用内外部渠道,建立可持续的神经产品管线,突破新的治疗方法,让患者看到希望,这也是罗氏在神经科学领域的长期承诺和规划。
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