守护生命的本真 罗氏全方位助力药物研发

“Risdiplam服药便捷，患者容易接受，依从性高，临床试验中发生的不良事件，尤其是与药物相关的不良事件非常少”、 “三期研究结果显示satralizumab可有效预防NMOSD复发，使NMOSD从无药可治变为可防可控的‘慢病’”……在相继召开的临床治疗专家咨询会上，由罗氏制药研发的针对神经系统罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的药物不断得到与会专家的一致认可。罗氏全球医学相关负责人也表示，加速神经领域在研药物在中国获批上市，为患者带来创新、个体化、可持续、及时的治疗方案，也是罗氏一直努力的方向和愿景。

打破治疗困境

填补神经治疗领域空白

“神经系统疾病往往很严重但又治不好”在首都医科大学教授、宣武医院主任医师陈彪教授看来，常见的神经系统疾病如帕金森病和阿尔茨海默病患者人数越来越多，增长越来越快，但仍缺乏有效的治疗手段，给家庭和社会带来巨大的负担。罕见的神经系统疾病如SMA、NMOSD等，不仅认知率极低，而且患者面临着无药可医的现状和治疗困境，迫切需要有效的治疗药物在国内上市。

以SMA为例，它是最常见的导致婴儿死亡的遗传性疾病，症状表现为肌无力、肌萎缩，呼吸困难等，影响患者运动能力，严重者无法独立行走，生存期低于正常人群。在过去很长的一段时间里，临床医生和SMA患者都面临着无药可用的困境。今年在国家对罕见病药物上市的利好政策惠及下，SMA实现了从无药到有药，然而SMA治疗领域仍然有巨大未满足的临床需求，临床专家和患者期待未来有更多的治疗药物来到中国，惠及中国SMA患者群体。罗氏在全球范围内正在开展四项应用最新在研药物risdiplam治疗SMA(脊髓性肌萎缩症)的三期临床研究。Risdiplam属于口服小分子药物，能透过血脑屏障实现全身分布，同时增加中枢和外周SMN蛋白水平。从目前已公开的安全性和疗效数据来看，这一药物给SMA患者群体带来了希望。

类似的是，神经系统罕见疾病NMOSD也有着高复发率、高致残率的特点。常常起病于青壮年，且女性居多。NMOSD患者始发症状常集中在步态障碍、视力障碍和小便控制异常上，容易漏诊。此外，该病临床表现类似多发性硬化症，易造成误诊。在临床治疗中，可能有超过七成患者存在复发情况，并且每一次复发都可能造成神经损伤的累积或加重，引起包括失明和瘫痪等功能残疾，甚至缩短患者的预期生存年限。

另一方面，satralizumab可有效预防NMOSD复发，使NMOSD从无药可治变为可防可控的“慢病”，为患者稳定病情和恢复工作提供了可能性。众位专家也表示，把satralizumab尽快送到医生和患者手中，助力医生突破临床上NMOSD患者治疗的困境，惠及更多患者。

“希望NMOSD这一罕见病被更多医生准确诊治，期望satralizumab尽早上市。”北京医院许贤豪教授讲到。同时，中山大学附属第三医院胡学强教授谈到，“III期临床研究的结果显示，satralizumab可有效预防NMOSD复发，将为罹患这种难治性疾病的患者群体带来标准化的治疗方案”。

以患者为中心

全方位助力药物研发

在神经科学以及罕见病领域，罗氏一直在探索。一方面，在神经科学五大疾病领域拥有十多种在研药物，神经免疫性疾病如视神经脊髓炎谱系疾病，神经退行性疾病如阿尔茨海默病等。另一方面，在新药研发方面，罗氏已经取得阶段性成果和认可。比如治疗NMOSD的satralizumab获得了美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认证；治疗SMA的risdiplam获得了欧洲药品管理局（EMA）优先药物评审资格。

罗氏全球药品开发上海中心负责人何静博士介绍，每一个产品的研发计划中都会包括很多效果指标，同时会在治疗过程中随访病人，随时知道疾病的变化。此外，借助大数据平台，电子化数据检测，通过一些指标来证明最小残存病变，智能预测病人的病情进展和治疗效果，“以期在正确的时间给病人正确的治疗”。

当然，在惠及患者，推动疾病规范化诊疗方面，罗氏也坚持多重举措并行。首先，承担桥梁的作用，在医疗管理部门、医疗机构和患者组织等诊疗生态方面给与支持和协助，如助力优质诊疗中心的建设。其次，打造智慧型患者组织，助力患者组织的深度随访项目以更全面和深入地探寻患者所需。再者，协助医疗机构和患者组织建立患者就诊、转诊和随诊的网络系统和关爱平台，帮助患者的自我管理和康复等。

守护生命的本真

惠及更多患者

全球70亿人口中，十分之一以上患有脑部疾病。神经系统疾病会影响人们学习、工作、独立生活的能力，会让患者和他们的家人朋友感到沮丧、孤独、抑郁，给家庭和社会带来沉重负担。

“让一个人能够拥有生命中很美好的记忆，能够跟人进行有效的沟通，能够自己说我想去到哪里我去到哪里。这就是罗氏所谓守护生命的本真，也是我们希望给患者带来的价值。”罗氏制药医学事务部副总裁李玮讲到。

在神经科学领域引领下一波创新，是罗氏全球未来5年的目标。利用内外部渠道，建立可持续的神经产品管线，突破新的治疗方法，让患者看到希望，这也是罗氏在神经科学领域的长期承诺和规划。

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