落实基本药物制度要有“新高地”

近日，贵州省召开2020年度药政工作管理培训班暨“基药相随、共筑健康”主题宣传活动，邀请了来自药物政策研究、药品临床综合评价等领域专家授课，成就了一次药政行业的“网红”活动。

此次活动分为现场培训和线上直播两部分。在会议现场，来自贵州省各市（州）卫生健康局的相关负责人、药政工作负责人，各县（市、区）卫生健康局局长，省直属各医疗机构负责药政工作的分管院长、药剂科负责人等，共400余人齐聚一堂。

在线上，活动前已有4000余人报名参加；直播时，全省二级以上公立医疗机构负责药政工作的分管院长、临床医生、药剂科和医务科相关人员，政府办乡镇卫生院（社区卫生服务中心）院长、副院长、药房负责人等，约10万人参与线上活动，并接受培训。

会上，贵州省药品服务管理专家库成立，来自该省各相关单位公共卫生与预防医学、基础医学、妇产科、肿瘤科等专业领域的436名专家，受聘成为专家库成员。

倾力组织此次活动的贵州省卫生健康委药政处李艳萍表示，希望通过培训和宣传，强化医务人员对基本药物制度、药物政策重点工作的正确认知；理清药政工作的目标定位和总体思路，以创新举措推动各项工作落实，通过优先使用基本药物促进合理用药，最大程度减轻群众用药负担，从而有效应对疫情防控和脱贫攻坚的双重考验，切实维护人民群众的基本医疗健康权益，提高群众获得基本药物的可及性，让所有人了解基本药物是“安全药”“放心药”“首选药”。

贵州省药品服务管理专家库专家聘任仪式

贵州经验

贵州省卫生健康委副主任张玉琼：

坚持在大局中统筹谋划推进

近年来，在贵州省委、省政府的坚强领导下，在国家卫生健康委的精心指导下，以《基本医疗卫生与健康促进法》和《药品管理法》为依据，坚持聚焦“三医联动”、持续深化改革，坚持把实施国家基本药物制度放在疫情防控、健康扶贫和医疗改革的大局中统筹谋划推动，以务实高效的举措推动各项政策落地生根、惠及民生。

贵州省已连续5年开展国家基本药物制度绩效考核，奠定了基本药物的主导地位。首次建立省、市、县、乡四级政府逐级绩效考核体系，推动高质量发展；构建“微视频、宣传画、宣传标语”三位一体宣传模式，营造良好氛围；启动基本药物制度综合试点工作，探索实践路径，千方百计保障人民群众用药需求和用药安全，竭尽所能缓解群众“看病贵”问题。

当前，人民群众的用药需求发生了新变化，面对新形势、新任务、新要求，贵州省卫生健康部门将坚持以人民为中心的发展思想，坚决贯彻落实党中央、国务院决策部署，坚持把实施国家基本药物制度作为首要民生工程，充分发挥绩效考核“指挥棒”作用，从基本药物的配备、生产、流通、使用、支付、监测等全链条上统筹发力，坚持以问题和目标为导向，紧盯责任落实、政策落实和工作落实，勇于发现问题、敢于正视问题、善于解决问题，着力补短板、强弱项、塑品牌，构筑实施国家基本药物制度新高地，不断保障群众用药需求和安全，切实增进人民健康福祉，助力脱贫攻坚全面小康，助力医药卫生体制改革。

贵州省卫生健康委药政处：

真抓实干 用好绩效考核“指挥棒”

基本药物制度实施以来，贵州省在制订具体实施方案、推动医疗机构全覆盖、建立绩效考核机制等方面，步步紧跟国家要求，取得了一定的成绩。今年6月，根据《国务院办公厅关于完善国家基本药物制度的意见》中提出的要求，贵州省出台了《贵州省实施国家基本药物制度绩效考核办法》，正式将国家基本药物制度实施情况纳入各级政府绩效考核体系，首次将各级政府作为绩效考核责任主体。

2014年~2019年，贵州省连续5年开展逐级绩效考核，并每年在全省通报考核结果。以问题为导向，不断完善政策措施和监督管理体系，发挥绩效考核的“指挥棒”作用，推动各项工作又好又快发展。

今年上半年，通过绩效考核的有力推动，全省市、县两级财政对基本药物制度补助资金的投入比2019年增加了592万元；全省医疗机构药品收入较去年同期下降0.22%；基本药物使用量上升6%；全省短缺药品会商联动机制成员单位增至14家；短缺药品从2019年的24个减至8个；国家集采中选药品80%品种提前完成国家下达任务量；全省基层医疗卫生机构诊疗量较2019年增加358万人次。这些都是扎实推进基本药物制度、优先使用基本药物、促进合理用药的成果。

贵州省的基本药物制度绩效考核层级逐步提升，从最初的重点考核基层医疗卫生机构，到市级、县级医院，直至将各级政府、财政部门、省直医疗机构也纳入考核范围。今后，根据工作需要，还会将涉及基本药物制度、短缺药品保供价稳的相关部门和单位纳入绩效考核范围，督促各地在政府统一领导下，加强部门协商联动，整体推动基本药物制度实施取得实效。

在对各市（州）的绩效考核中，考核分值占比划分为市级25%、县级25%、乡镇35%、村级15%，体现以市、县、乡为重点。考核得分排名作为考核市（州）政府奖惩依据：总分在合格线分值以下且全省排名最末的市（州），核减省级补助资金的10%，奖励给排名第一、二位的市（州），被核减资金由被处罚市（州）补齐，确保基层医疗机构综合改革和村医补助不受影响。省级公立医院基本药物制度绩效考核方案另行制订，考核结果将与三级公立医院绩效考核结果挂钩。

贵州省实施国家基本药物制度绩效考核，对各级政府主要考核领导、监督、管理、保障责任，各地要将基本药物制度纳入地区经济和社会发展总体规划。财政部门要统筹安排本级资金，保证资金及时足额拨付，对补助资金进行监督管理。针对卫生健康行政部门，主要关注组织考核、宣传培训、会商联动、激励机制等；针对医疗机构，主要关注基本药物优先使用、宣传培训、短缺应对、药房建设、一体化管理等。

在医疗机构基本药物配备使用比例方面，基层医疗卫生机构、二级医院、三级医院，品种数占比要从2019年的70%、45%、30%，逐步提高到90%、80%、60%；金额占比要从60%、35%、20%，逐步提高到70%、60%、50%。

此外，贵州省还在9个县（市、区）开展了国家基本药物制度综合试点工作，7月召开了国家基本药物制度综合试点培训会，部署任务要求，明确时间节点，并将其纳入省级基本药物制度绩效考核指标内容，强化动态管理和考核监督，通过试点地区先行先试，提高药品供应保障水平，完善基本药物制度政策措施，最大限度保障临床用药需求，最大程度减轻患者用药负担。

专家观点

中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心颜建周：

摒弃对基本药物的“误解和偏见”

世界卫生组织（WHO）将基本药物定义为：满足人类优先健康需求的药品。现实中，有人将基本药物理解为“基层药物”“廉价药物”；与这种理解恰恰相反，基本药物应理解为“必不可少的”“核心的”“非常重要的”药品，所以也一定是优先推荐的药品。

WHO基本药物概念的演进分为3个阶段。

1975年~2001年：因经济危机，为了紧缩预算，很多国家把目光投向了药品，通过限制药品品种来控制药品费用支付。在此背景下，WHO明确提出建立基本药物目录，并将一些相对低价的、成熟的药品纳入其中，以保障各国民众的基本健康权益。目录中不包括昂贵的专利药物。

2002年~2009年：艾滋病在全球蔓延，带来严重的疾病负担。治疗艾滋病的药品属于专利药，价格较高、可负担性较差。为保障基本人权，WHO基本药物目录不再单纯强调药品的可负担性，更加关注药品的可及性。目录药品的遴选不再仅比较单一药物的成本，而是关注整个治疗过程的总成本，以引导合理用药。一些价格较高的药品，如果药物经济学评价高，也被收录到目录中。

2010年至今：全球公共卫生面临更大挑战，除了艾滋病等传染病威胁，癌症等慢性病疾病负担也愈加沉重。同时，全球生物医药科技迅猛发展，药品推陈出新速度加快。面对众多新药，临床难以做出最佳的用药选择，如何帮助医生选择优先使用的药物，成为全球医疗卫生界面临的挑战。为了满足全球对治疗效果最佳、安全性最高药物的需求，实现药物可及性最大化，WHO基本药物目录也纳入了更多临床急需的高值创新药。

2018年，国务院办公厅印发《关于完善国家基本药物制度的意见》提出，强化基本药物“突出基本、防治必需、保障供应、优先使用、保证质量、降低负担”的功能定位。2019年，国家医保局在公布的《国家医保药品目录调整工作方案》也明确，对同类药品按照药物经济学原则进行比较，优先选择具有充分证据证明其临床必需、安全有效、价格合理的品种。从促进临床合理用药的角度来讲，更加强调“防治必需”的国家基本药物目录，与上市药品目录、医保药品目录相比，具有更加突出的优先性。

实施基本药物制度是党中央、国务院在卫生健康领域做出的重要战略部署。完善基本药物制度是深化医改、强化医疗卫生基本公共服务的重要举措，很多卫生健康领域纲领性文件明确提出，要巩固完善基本药物制度。我国始终强调基本药物的优先性，更加关注药品临床使用的合理性和安全性；国家基本药物以临床“防治疾病”的需求为导向，主要用于指导临床医师、药师合理选择用药品种。

自2018年以来，我国进一步明确了基本药物在使用方面的具体要求与考核指标，促进基本药物的临床优先使用，在肯定基本药物核心主导作用的同时，也对基本药物的内在品质提出了更高的要求。

保障基本药物的科学遴选、动态调整，保证其临床价值和先进性，是医务人员优先选择基本药物的关键。有的国家已经尝试从多个维度评价与遴选基本药物，在有效性与经济性方面，要求提供完整的临床循证证据、经济学评价报告，以得出综合性建议。

基本药物制度是药品供应保障制度的基础，是引领我国和其他典型国家药物政策及医改政策发展的核心动力，在重要改革措施的酝酿和实施过程中始终扮演着“引领示范、先行先试”的角色。我国应探索通过不断补充和优化基本药物遴选的决策依据，形成更加科学的遴选与调整机制。具体路径方面，可以以临床综合评价、临床指南、专家共识为主要依据，以文献结果作为配套依据，并以其他专家意见为补充，形成汇总材料供专家选择与判断，来遴选和调整基本药物目录。

其中，药物临床综合评价是一项重要的技术手段。全球范围内，药物临床综合评价并无明确定义，我国提出这一概念，是在以往主要专注药品安全性、有效性临床评价的基础上，融入了对药品经济效益、创新程度、可及性等多角度的评估，更加强调药品的综合价值评价。

药品临床综合评价对指导药品科学遴选、研发、生产、管理、使用均有重要意义，未来可能成为医药卫生体制中的核心基础制度。在基本药物制度运行过程中，药品临床综合评价能否发挥重要作用，更好地支持基本药物的合理使用和科学遴选，是其在其他领域能否得以成功实施的风向标。

南方医科大学南方医院临床试验中心

主任许重远：

发现新“蓝海” 建设GCP一体化平台

全面取消药品加成，给公立医院的运行带来了挑战，同时也带来了机遇。加快药品领域临床科研能力建设，开展符合临床试验管理规范（GCP）的药物研究工作，就是重要的机遇之一。2017年，国家将临床试验机构由准入制管理改为备案制管理，为医院开展相关工作扫清了资质障碍。

自2018年，上海市、广东省、北京市先后通过不同政策文件，鼓励医疗机构和医务人员开展药物临床评价工作，加快推动这一领域的布局和发展。两年之内，广东省就有30余家医院建设研究型病房。

事实上，在这一领域，已有多家医院获得了实实在在的效益：每年，中国医学科学院肿瘤医院来自GCP领域的收入超过4亿元，江苏省人民医院达1.5亿元；2016年，上海市公共卫生临床中心开始建设100张病床的I期研究型病房，2017年~2018年的收入即达2.2亿元。即使抛开经济效益不谈，建设研究型病房、开展GCP工作，给医院带来的临床科研收获也颇为丰厚。

做好药物临床研究工作，要求医疗机构搭建起具有一定水准的GCP平台。目前，很多医院成立了GCP办公室，承担药物临床研究与财务、信息、临床科室等之间的协调工作。未来，医院应推动GCP办公室向临床试验一体化平台的方向发展，实现流程、报价等方面的标准化，对外统一开展GCP项目的商业化管理。

在具体工作层面，GCP一体化平台可以开设研究型门诊，开展用药随访，进行高质量的随访数据整理，与临床科室合作共同完成药物临床试验；探索建立独立的临床试验药房，做好实验药品管理；建立档案管理中心，协助做好临床试验原始资料的归档整理等。通过GCP一体化平台建设做好协调、服务工作，推动开展高质量临床研究，还有很大的探索与发展空间。

2011年，南方医院建立了一站式随访中心，聘用退休专科医生、护士开展具体工作，为医院药物临床试验做出了很大贡献。去年，南方医院提出建立一站式临床研究平台。为此，医院专门拿出2000平方米物理空间，具体设置包括随访中心、GCP中心病房、分析测试实验室、数据信息中心、档案中心等。

在国家鼓励医生开展临床科研工作的政策背景下，临床专科团队与平台团队合作，大大提高了医院GCP项目运行的质量和效益。

未来两三年，南方医院将完成GCP一体化平台建设，着力推动临床研究信息化建设，通过数据中心建设，搭建大数据移动化管理平台，完成临床研究数据的高质量整理，提高临床研究项目管理效率；在医联体和信息化建设的带动下，联合多家医疗机构开展更大规模的临床研究。

北京儿童医院药学部主任王晓玲：

推进儿童用药临床综合评价

出于伦理方面的考量，大多数药品研发只完成了成人临床试验，并没有进行儿童人群的临床研究，导致药品说明书中没有儿童用药信息，临床面临超说明书用药的尴尬。此外，针对同一疾病有多重治疗药物，同一种药物也有不同剂型规格，即使相同剂型规格的药物也可能来自不同的生产厂家，在实际使用中可能出现不同的安全性、有效性、经济性、顺应性表现。解决这些问题正是开展儿童用药临床综合评价的意义所在。

从2014年开始，国家出台的多个政策性文件都对上市药品临床综合评价工作进行了部署。作为国家儿童医学中心，北京儿童医院与其他医疗机构一起，承担了探索儿童用药临床综合评价体系建设的任务，在制定评价标准、指标体系等方面积累了一定经验。

经过多个课题的探索，北京儿童医院建立并优化了多指标决策分析理论，并总结了基于文献和医疗大数据的儿童用药临床综合评价技术路线。

以治疗儿童哮喘的吸入剂的临床综合评价为例。针对哮喘，国内外指南均优先推荐吸入性糖皮质激素。此类药物的单方制剂主要有3种，分别为布地奈德、倍氯米松、氟替卡松。其中，布地奈德被纳入世界卫生组织儿童基本药物清单和我国基本药物目录，同时具有儿童用法用量；倍氯米松被纳入我国基本药物目录；氟替卡松只在我国儿科比较常用。3种药物在国家药品监管部门的注册信息，涉及12家生产企业的16个品规。

首先，参考《中国药品综合评价指南参考大纲》，我们构建了“儿童哮喘用药临床综合评价”指标体系，包括有效性、安全性、经济性、依从性、体内药性5个二级指标，二级指标进一步细分为32个三级指标。建立指标体系后，研究人员针对呼吸科专科医生、临床药学人员、患儿家长等开展了问卷调查，确定了不同指标的分值权重。随后，针对不同的指标维度，研究人员开始收集有效证据，包括国内外基于RCT等的研究文献、临床用药指南、企业收集的安全性数据等，还特别针对用药依从性设计了调查问卷。

此后，经过专家咨询，我们制定了各三级指标的计分原则，对各项指标进行标准化计分，分值越高指标效果越好。每一项指标的原始得分乘以权重，即为该指标的实际得分；各指标实际得分相加，即为具体药品的实际得分，最终得出16个品规的得分排序。

为了验证研究结果的科学性，研究人员进行了敏感性分析。根据可能受到的专家影响，我们不断变换指标权重，结果发现，无论如何变换权重，16个品规得分排序的前五名、后五名无变化，且得分最多的药品也没有变化。

这种研究方法得到了好评，应用此方法，根据不同种类药品的不同评价目的，可以相应调整具体指标体系。但这一方法也存在一定局限性，缺少国内文献证据就是其中之一。因为国内儿童用药的研究数据量少质低，一定程度上导致了证据不足、质量不高的情况。

为此，北京儿童医院与国家药监局药品评价中心合作，开展基于医疗大数据，进行住院患儿用药安全性主动监测的方法研究。目前，医院已成功研发相关信息系统，并实现与HIS系统、LIS系统等的对接，构建起了以患者为中心的儿童用药不良反应主动监测数据库，服务于全院临床和科研。

文：刘志勇