一、药物的作用与效应
药效学（pharmacodynamics）研究药物对机体的作用及作用机制。药物作用（drug action）是指药物对机体的初始作用。药物效应（drug effect）或药理效应（pharmacological effect）是药物初始作用引起的机体原有生理、生化等功能或形态的变化，是药物作用的结果。去甲肾上腺素与血管平滑肌细胞的a受体结合，属于去甲肾上腺素的药物作用，而引起的血管收缩、血压上升，为其药物效应。
药物效应是机体器官原有功能水平的改变，在分析药物所产生的效应时，既要注意药物对靶器官或靶部位的直接作用，又要考虑由于机体整体而产生的反射性或生理调节性的影响，以便对于药物作用进行全面的认识。
影响药物作用的因素包括药物方面和机体方面的因素。药物方面影响药物作用的因素包括药物的理化性质、药物剂量、给药时间和方法、疗程、药物剂型和给药途径等。机体方面影响药物作用的因素主要包括生理因素（如年龄、性别、体重），精神因素（包括精神状态和心理活动）、疾病因素（主要包括心脏疾病、肝脏疾病、肾脏疾病、胃肠疾病、营养不良、酸碱平衡失调、电解质紊乱和发热等）、遗传因素（主要包括药物作用靶点、转运体和代谢酶的遗传多态性、表现为种属差异、种族差异、个体差异和特异体质）、时辰因素（主要是指生物节律变化对药物作用的影响）以及生活习惯与环境（主要包括饮食和环境物质通过影响机体而实现对药物作用的影响）。
药物作用具有两重性，药物既可产生治疗作用，也可产生不良反应。药物作用有特异性（specificity）和选择性（selectivity）。前者指药物作用于特定的靶点，后者指在一定的剂量下，药物对不同的组织器官作用的差异性。药物作用的特异性强并不一定引起选择性高的药理效应。作用特异性强，效应选择性高的药物应用时针对性较强，反之，效应广泛的药物一般副作用较多。但效应广泛的药物在复杂病因或诊断未明时也有其好处。
二、药物的治疗作用
药物的治疗作用（therapeutic effect）是指患者用药后所产生的符合用药目的达到防治疾病的作用。药物的治疗作用有利于改变患者的生理、生化功能或病理过程，使患病的机体恢复正常。根据药物所达到的治疗效果，可将治疗作用分为对因治疗、对症治疗和补充（替代）治疗。
对因治疗（etiological treatment）指用药后能消除原发致病因子，治愈疾病的药物治疗。
对症治疗（symptomatic treatment）指用药后能改善患者疾病的症状。
补充疗法（supplement therapy）指补充体内营养或代谢物质不足，又称替代疗法（replacement therapy）。补充疗法可以纠正发病原因，但引起缺乏症的原发病因并未去除，严格讲与对因治疗并不相同。
在临床工作中，对因治疗可以根除病因，许多对症治疗可解除患者痛苦，维持生命指征，赢得对因治疗的时间。对因和对症两种治疗应相辅相成，不可偏废。临床实践应遵循“急则治其标，缓则治其本，标本兼治”的原则。
三、药物的不良反应
世界卫生组织对药品不良反应的定义是：为了预防、诊断、治疗疾病或改变人体的生理功能，在正常用法、用量下服用药物后机体所出现的非期望的有害反应。我国药品不良反应报告和监测管理办法，对药物不良反应的定义为：指合格药品在正常用法用量下出现的与用药目的无关的或意外的有害反应。该定义排除了治疗失败、药物过量、药物滥用、不依从用药和用药差错的情况。药物不良反应是药物本身所固有的特性与机体相互作用的结果。
在药物治疗过程中所发生的任何不良医学事件可称为药物不良事件，药物不良事件不一定与药物治疗有因果关系，包括药物不良反应、药物标准缺陷、药物质量问题、用药失误和药物滥用等。药物不良事件可揭示不合理用药及医疗系统存在的缺陷，是药物警戒关注的对象。
多数药物不良反应是药物固有的效应，在一般情况下是可以预知的，但不一定是能够避免的，少数较严重的不良反应较难恢复，称为药源性疾病。药物的不良反应按照性质主要有以下几类：
副作用（side reaction），是指药物在正常用法用量使用时，出现的与治疗目的无关的不适反应。副作用是药物固有的药理作用所产生的，由于药物作用的选择性低，药理效应涉及多个器官，当某一效应作为治疗目的时，其他效应就称为副作用。药物的副作用随用药目的变化而变化，一般反应轻微可预料，多数可恢复。
毒性反应（toxic reaction），是指在剂量过大或药物在体内蓄积过多时发生的危害性反应。毒性反应通常比较严重，一般也是可以预知，应该要避免发生。短期内过量用药引起的毒性称急性毒性反应，多损害循环、呼吸及神经系统功能。长期用药时由于药物在体内蓄积而逐渐发生的毒性称为慢性毒性，多损害肝、肾、骨髓、内分泌等功能。致癌，致畸胎和致突变反应也属于慢性毒性范畴。
后遗效应（residual effect），是指停药后，血药浓度已降至最小有效浓度以下时残存的药理效应。
停药反应 （withdrawal reaction），是指患者长期应用某种药物，突然停药后出现原有疾病加剧的现象，又称回跃反应或反跳。临床对这类药物，如需停药，应逐步减量，以免发生危险。
继发反应（secondary reaction），是指继发于药物治疗作用之后的不良反应，是治疗剂量下治疗作用本身带来的间接结果。
变态反应，是指机体受药物刺激所发生的异常免疫反应，引起机体生理功能障碍或组织损伤，也称过敏反应（hypersensitive reaction）。非肽类药物作为半抗原与机体蛋白结合为全抗原后，经过接触10天左右的敏感化过程而发生变态反应。某些生物制品是全抗原，从而引起变态反应。变态反应，反应性质与药物原有效应和剂量无关，用药理性拮抗药解救无效，反应的严重程度差异很大，从轻微的皮疹、发热至造血系统抑制、肝肾功能损害、休克等。致敏物质可能是药物本身，也可能是其代谢物，也可能是制剂中的杂质。
特异质反应（idiosyncratic reaction），是指少数特异体质患者对某些药物反应异常敏感。反应性质与药物固有的药理作用基本一致，反应严重程度与剂量成比例，药理性拮抗药救治可能有效。多是先天性遗传异常所致的反应。G-6-PD先天性缺乏的疟疾患者服用伯氨喹后，容易发生急性溶血性贫血和高铁血红蛋白血症。
依赖性（dependence），是指长期应用某种药物后所造成的一种强迫要求连续或定期使用该药的行为或其他反应，其目的是感受药物的精神效应，或避免由于停药造成身体不适。可分为生理依赖性和精神依赖性。