FDA批准了第一种Erdheim-Chester病治疗药物

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2017年11月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）增加了vemurafenib（通用名，商品名：Zelboraf）的适应症，用于治疗BRAF V600突变阳性的成人Erdheim-Chester病（ECD）。ECD是罕见的血液病。维莫非尼是FDA批准治疗ECD的第一种药物。

Vemurafenib的中文通用名为维莫非尼，中文商品名为佐博伏。今年5月22日，中国国家食品药品监督管理局批准维莫非尼治疗BRAF V600突变阳性的无法手术切除或转移性黑色素瘤。

ECD是起源于骨髓的、进展缓慢的血液肿瘤。ECD会引起组织细胞（白细胞的一种）增多。过多的组织细胞导致肿瘤渗透到全身组织和器官，如心、肺、脑和其他器官。全世界有600-700名ECD患者。约有54%的ECD患者存在BRAF V600突变。

在维莫非尼治疗BRAF V600突变阳性的22名ECD患者试验结果显示，11名（50%）患者评为部分缓解（PR），1名（4.5%）评为完全缓解（CR）。

常见的不良事件有关节疼痛、斑丘疹、脱发、疲乏、心电图QT间期延长等。

参考文献
FDA approves first treatment for certain patients with Erdheim-Chester Disease, a rare blood cancer.https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm583931.htm