等待“史上最贵的药”蓝鸟生物回调，然后投机性买入

由于美国食品药品监督管理局（FDA）最近批准了蓝鸟生物(BLUE)的首款β-地中海贫血基因疗法，获得了市场的积极反馈，所以蓝鸟生物被认为在未来几年有很大的增长潜力。但即便如此，猛兽财经还是 认为获得FDA支持的疗法与获得FDA批准的疗法还是有很大不同的。（蓝鸟生物的β-地中海贫血基因疗法，在美国的定价高达280万美元，超过诺华制药（NVC）脊髓性肌萎缩基因疗法Zolgensma的定价210万美元，被称为“史上最贵的药”）。

这就是为什么认为我们该公司仍然是一个高度投机游戏的原因（尽管有很多人它值得买入）。

在本文中，猛兽财经将分析一下蓝鸟生物的风险和回报，以及是否值得买入。


最新业绩


截至6 月 30 日，蓝鸟生物（BLUE）创造了 150 万美元的收入，这表明其潜在业绩在于未来，而不是现在。

报告期内，蓝鸟生物净亏损 1.001 亿美元，低于 2021 年同期的 1.558 亿美元净亏损。

蓝鸟生物本季度的研发费用为 6380 万美元，比去年同期的 8460 万美元的研发费用减少了 2080 万美元。大部分与各种员工费用直接相关。

蓝鸟生物本季度的销售、一般和管理费用为 3670 万美元，低于去年同期的 5500 万美元。支出的下降的原因是员工薪酬的下降，以及其决定在 beti-cel、eli-cel 和 lovo-cel 方面专注于美国市场，这降低了“商业准备活动”。

在其资产负债表上，公司的限制性现金、现金和现金等价物以及有价证券余额约为2.18亿美元，其中包括本季度末的接近4500万美元的限制性现金。该公司预计，2022年全年的现金消耗将低于3.4亿美元。

在财报期结束时，该公司已经通过股权融资的方式筹集了约2470万美元。管理层表示，他们正在寻找筹集更多资金的方式，包括在 beti-cel 或 eli-cel 获得批准的情况下通过优先审查凭证的方式货币化。

猛兽财经认为筹集资金是蓝鸟生物目前面临的最大挑战。虽然它可以通过一些传统渠道筹集一些资金，但在我们看来，这远远不足以满足它正在经历的巨额资金需求。这意味着凭证对其融资问题极其重要，而且没有保证。即使beti-cel或eli-cel获得批准，批准的时间也会非常重要。

出于这个原因，猛兽财经认为蓝鸟生物可能会不得不从更大的同行那里寻求资金注入，或者四处寻找被收购的机会。

风险/回报

虽然蓝鸟生物确实面临着烧钱的问题，但还是不得不承认这样一个事实:如果它正在研发的产品获得批准，那么该公司确实有可能获得巨大的成功。

例如，当eli-cel和beti-cel获得FDA的支持时，该公司的股价当时上涨了71%。如果这些疗法获得批准，那么其潜力将是巨大的，而且是可持续的。

在这种情况下，我们相信蓝鸟生物具有长期的增长潜力。出于这个原因，投机性买入蓝鸟生物也是值得冒险的，因为即将被FDA批准上市的疗法将会带来非同寻常的回报。

但是投资者还需要明白，在投资蓝鸟生物时可能会面临亏的一无所有的风险。

结论

投资者需要记住的一点是，目前蓝鸟生物的所有潜力还都尚未实现，而且谁也不能保证它的大多数产品会获得批准，以及什么时候可以获得批准。

而且即使FDA最近批准了蓝鸟生物研发出的“史上最贵的药”（用于治疗血液疾病的β-地中海贫血基因疗法），它的股价也没有什么太大的变化。

说明：

【β-地中海贫血是人类最常见的单基因疾病之一，由于编码β珠蛋白的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平显著下降甚至缺失，为了生存，患者不得不终身接受输血治疗。虽然输血可以暂时缓解与严重贫血相关的症状，包括疲劳、虚弱和呼吸急促，但治标不治本，并可能会出现因铁过载和多器官损伤而导致的严重并发症。

在过去十年中，美国输血依赖型β地中海贫血患者的中位死亡年龄为37岁。

蓝鸟生物的β-地中海贫血基因疗法属于一次性基因疗法，通过慢病毒载体将β-珠蛋白基因导入到患者自身的造血干细胞中，以生产正常的血红蛋白，恢复红细胞功能，从而显著降低患者的输血需求，在理想情况下，患者甚至不需要进行输血治疗。据FDA，在后期试验中，接受蓝鸟生物β-地中海贫血基因疗法的患者中有89%可以不必输血，并且没有任何明显的安全问题。

据彭博社报道，对于大部分时间需要依赖定期输血的β-地中海贫血患者来说，这种疗法“改变了游戏规则”。

在美国，根据目前的护理标准，输血依赖型β地中海贫血患者的终生医疗费用高达640万美元，每位患者每年的平均总医疗费用是普通人群的23倍。据蓝鸟生物估计，美国约有1300~1500人患有β-地中海贫血疾病】。

猛兽财经认为蓝鸟生物的股价之所以没有太大变化的原因主要还是该公司的股价自6月初以来已经翻了一番了，许多好消息都已经被消化了。

仅在8月份，该公司的股价就飙升到了每股2美元以上，我们认为很多投资者很可能已经开始获利了结，或者已经开始了结了。我们会等待蓝鸟生物的股价回调，然后在这些价格水平选择性买入。

如前所述，我们认为蓝鸟生物有良好的风险/回报，因为在我们看来，它的上行空间超过了下行空间。话虽如此，但由于它的股价最近在飙升，所以它的股价下跌的空间应该比上涨的空间更大，这就是为什么我们在等待它回调的原因，并且认为这是一个很好的策略。

最后，投资者最好不要在蓝鸟生物股票投入超过自身承受能力的资金。但鉴于该公司的上升潜力，向蓝鸟生物投入一些资金肯定是值得的

 

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