CAR-T是什么?!
CAR-T,英文全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,翻译过来是“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”,这项细胞疗法并不“新”,它其实已经出现了很多年,只不过这几年才在临床医学上取得了一些成功的成果。
现在互联网上各种吹嘘宣传“一针药剂”,“神药”等等说法,其实都是错误的。CAR-T并不是药,也不是所谓打个针就完事了,它只是一种新型对抗肿瘤的细胞疗法。
实验室中将癌症病人身上普通的免疫T细胞分离出来,通过基因工程技术对T细胞进行改造,为其装上“定位导航装置”CAR(肿瘤嵌合抗原受体),将T细胞这个普通“战士”升级成“超级战士”,即CAR-T细胞,他利用其“定位导航装置”CAR,专门识别体内肿瘤细胞,并通过免疫作用释放大量的多种效应因子,它们能高效地杀灭肿瘤细胞,从而达到治疗恶性肿瘤的目的。
换成更加简单粗暴的说法:癌细胞就是人体内的好细胞变坏了,会无限自我复制,同时大量消耗体内的能源,结果导致好细胞都“饿死”了。而T细胞可以清理体内的异物,但由于癌细胞本身就是体内的好细胞“变化”来的,T细胞也没办法很容易分辨好细胞和坏细胞。
而CAR-T技术,就是给我们体内的T细胞安装一个“瞄准器”,可以识别出癌细胞的特征并且精准击杀。这也是为什么CAR-T技术可以很好地治疗癌症而且不容易有副作用的原因。
CAR-T治疗大致分为五步
1. 从癌症病人身上分离普通的免疫T细胞
2. 利用基因工程技术对T细胞进行改造,加装CAR装置升级成为CAR-T免疫细胞
3. 在实验室大量扩增CAR-T免疫细胞,形成“免疫军队”,一个病人可能需要几亿,几十亿甚至上百亿个CAR-T免疫细胞。
4. 扩增好的“免疫军队”输入进癌症病人体内
5. 密切监护病人的身体反应和副作用。
所以每个病患都需要结合自身情况去定制药品,每个人的注射液都是不一样的,需要一个一个去生产,成本非常高
天价“神药”并不神
2017年,第一款CAR-T产品首先在美国上市,直到2021年6月22日和9月3日,我国国家药监局先后批准了复星凯特-奕凯达(阿基仑赛注射液)和药明巨诺-倍诺达(瑞基奥仑赛注射液)两款产品的上市。
这两款产品识别的都是癌细胞表面的CD19蛋白,所以也叫CA19 CAR-T,主要针对于难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者。换个说法就是这种疗法目前仅用于血液系统肿瘤中的个别类型,并非全能。
虽然在白血病中取得了成功,但CAR-T疗法在实体瘤的治疗上成绩并不理想,同时,这种疗法带来的高风险副作用也需要非常重视。
事实上,不只是CAR-T,现在所有的细胞疗法用于实体瘤,都还在临床试验阶段。难度之大,任重道远。
CAR-T的副作用
互联网媒体的各种过度吹捧,使得很多人都忽视了这种疗法的毒副作用。
其实CAR-T不但有副作用,而且是属于副作用风险比较高的那种,它的副作用可能和疗效一样明显。它的副作用主要有三个方面:
一是“细胞因子风暴”,主要反应就是肌肉疼痛、发热疲劳等,严重一点就是出现肺水肿、低血压、器官衰竭等问题,最开始尝试该疗法的患者有些就因此死亡,不过现在已经有较好的控制方法,并不致命。
二是神经毒性,主要反应就是出现注意力不集中、震颤、认知障碍等问题神经症状,多数并不致命,不过也有个别患者非常严重,曾经也有过患者死亡的情况。
三是B细胞缺失,作用原理比较复杂,简单来说结果就是导致患者不同程度缺失B细胞,无法产生抗体,需要终身定期输入免疫球蛋白,以防感染。
CAR-T为什么贵?
昂贵的原因,除了前期高额研发费用,还有就是本身成本特别高。
前面讲到每位病人的CAR-T治疗需要完全定制,从收集免疫细胞,到用基因工程引入新蛋白,到扩增细胞,再到回输给患者,整个过程异常复杂,对质检要求极高,如果任何一个环节出现污染,后果不堪设想。
在美国每位患者成本就高达几十万美元。在中国,定价虽然低一些,以奕凯达为例,虽然是国外同类药品价格的1/3,但120万对很多家庭来说都是一个天文数字。
天价救命药能报销吗?
虽然“奕凯达”和“倍诺达”获得了国家药品监督管理局的批准上市,但是目前还没纳入医保保障范围,属于完全自费项目。
而商业百万医疗险是可以报销自费药,但是只限于“院内药”,对于院外药物,目前主流的百万医疗险也有【院外恶性肿瘤特药保险金】,可以报销在院外购买的肿瘤特药。
但是,必须在【恶性肿瘤药物清单】内的药品,才能获得报销。
目前宣布CAR-T疗法的“奕凯达”列入“药品清单”的百万医疗产品有四家
1、复星联合健康保险公司旗下的医疗险产品:【超越保2020医疗保险】
8月23日新增奕凯达至特药清单
2、平安健康险公司7月14日宣布i药保(升级版)在基础药品清单原18种药品目录基础上,免费增加CAR-T治疗。同时,购买平安e生保、平安e生保·长期医疗险的消费者都可加购i药保(升级版)
3、众安尊享e生2021版医疗保险
9月10日新增“奕凯达”和“倍诺达”至特药清单
4、太平医保无忧百万医疗险2021版
9月15日新增“奕凯达”和“倍诺达”至特药清单
相信会有越来越多的百万医疗险加入到更新“药品清单”的队伍中来。