2021-06-14

健康34班雪华

早上60点练功

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2020年8月19号美国FDA拒绝了A型血友病

那么血友病的基因疗法到底能解决什么问题,又

生、基因治疗从业者感到失望。但是,在我看

对于无数人这么期待的血友病的基因疗法,

到更多有效,尤其是安全的数据。基因治疗,安

这意味着这款全球首个报批、也是最受期待的

FDA在回复函中表示,需要更多的数据,建

FDA思前想后,最终还是没放行,一定是希望看

全大于一切。任何风险对病人来说,都是灾难。

血友病基因疗法,最快也要等到2022年才能上市。

议彻底完成Ⅲ期临床试验,并提供2年随访数据。

这一消息,无疑让焦急等待的病人、临床医

来,没获批还真不一定是坏事。

的基因疗法-Roctavian的申请上市。

潜伏着哪些风险?这是咱们要讨论的问题。

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