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世界首例针对唯一患者定制药物面世，研究筹资 300 万美元

10 月 9 日，《新英格兰医学杂志》上发表了一项针对罕见遗传病的患者定制寡核苷酸疗法，科学家为一位巴顿病患者 Mila 研制出了只适合她个人的新药「Milasen」。据悉，这是世界首例针对基因疾病的「定制」疗法。

巴顿病是一种可致命的神经系统疾病，并且病情进展十分迅速 。为了治疗 Mila 的疾病，她的母亲筹建了「Mila 的奇迹」基金会，筹集到 300 万美元开展研究工作，至于最终花费的金额，Mila 的母亲则拒绝透露。据报道，经过一年的治疗，目前 Mila 的症状已经缓解。

在一篇社论中，美国 FDA 药物评价和研究中心主任 Janet Woodcock 对定制药物疗效的评价，以及监管者应如何权衡患者情况的紧迫性、并确定可接受治疗的患者数量提出了质疑。

图片来源：纽约时报

仅在美国，就有成千上万的患者处在与 Mila 类似的处境，但目前并没有足够的研究人员为这些患者生产定制药物。全国罕见疾病组织负责监管和政府事务的副主席 Rachel Sher 表示，这意味着只有 有钱人或有基金会支持的患者才能够选择此疗法。 （来源：纽约时报）

胡润百富榜发布，医药行业首次进入前 10 位

10 月 10 日，胡润研究院「胡润百富榜」发布，数据显示，按照截至今年 8 月 15 日财富值计算，孙飘扬、钟慧娟夫妇以 1750 亿元的财富值，位列胡润百富榜第 5 名。

胡润百富榜数据显示，马云家族、马化腾、许家印与何享建、何剑锋父子相继位列排行榜前 4 名，对应财富值分别为 2750 亿元、2600 亿元、2100 亿元、1800 亿元。

胡润表示，来自恒瑞医药和翰森制药的孙飘扬、钟慧娟夫妇今年以 1750 亿元的财富数字排名榜单第 5 位，为首次有医药行业的企业家进入榜单前 10 位。 （来源：新京报）

国际社会承诺提供 140 亿美元，加强抗击艾滋病、结核病和疟疾

10 月 10 日，法国里昂举行的全球基金第六次充资会议上，国际社会承诺在未来三年提供 140 多亿美元。这些资金将用于拯救 1600 万人的生命，并帮助全球在 2030 年前结束艾滋病、结核病和疟疾的流行。

据悉，每年约有 260 多万人死于艾滋病毒、结核病和疟疾，尽管 2016 年联合国可持续发展目标中做出了「到 2030 年结束流行病」的承诺，但许多国家没有走上实现这一目标的轨道。WHO 最近的报告表明，疟疾方面的进展停滞不前，艾滋病毒和结核病病例的下降速度不足以达到中期里程碑，资金短缺是一项关键挑战。（来源：联合国新闻）

国务院印发《关于进一步做好短缺药品保供稳价工作的意见》

10 月 11 日，国务院办公厅印发《关于进一步做好短缺药品保供稳价工作的意见》（以下简称《意见》）。

图片来源：国务院网站截图

《意见》提出，在保供方面，需要加强协同监测，搭建国家短缺药品多源信息采集平台，建立协同监测机制，实现原料药和制剂在注册、生产、采购、价格等方面的信息联通共享；做好短缺药品清单管理；实施短缺药品停产报告；落实直接挂网和自主备案采购政策；建立健全短缺药品常态储备机制，筛选一批临床必需、用量不确定且容易发生短缺的药品纳入储备。

在稳价方面，加强药品价格异常情况监测预警，定期监测采购价格变化情况；强化药品价格常态化监管，对于存在价格上涨幅度或频次异常、区域间价格差异较大等情况的药品，综合运用成本调查、暂停挂网等措施，予以约束；加大对违法行为的执法力度，建立部门协同联动工作机制，构成犯罪的依法追究刑事责任。（来源：国务院）

卫健委：我国无痛分娩开展率不足 2 成，剖宫产率超 4 成

10 月 9 日，国家卫健委在北京发布《2018 年国家医疗服务与质量安全报告》（以下简称《报告》）。《报告》显示，通过 2018 年度全国抽样调查所得出的麻醉分娩镇痛的开展率为 16.45%，2017 年全国住院孕产妇平均剖宫产率为 43.56%。

《报告》指出，根据 2018 年度全国抽样调查所得出的麻醉分娩镇痛的开展率为 16.45%。调查数据显示，在三级公立专科医院的麻醉分娩镇痛比例为 35.46%，民营医院约为 28%，二级公立综合医院仅为 9.13%。分析原因为专科医院及民营医院的麻醉人员安排及配置较综合医院更充足，分娩镇痛流程实施更通畅。

此外，《报告》还显示近 5 年我国剖宫产率呈现逐年下降趋势。由于 2017 年高龄产妇急剧增多，2017 年全国剖宫产率略有升高，为 43.56%。（来源：澎湃新闻）

第285期丁香早读到此结束

责任编辑：陈以寒

题图来源：站酷海洛

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