阿尔茨海默病新药“九期一”加快国际化步伐

我国原创的阿尔茨海默病新药“九期一”（甘露特钠胶囊）自去年底在国内正式上市后，近日又有新进展。据绿谷制药官网消息，美国食品药品监督管理局（FDA）日前批准了其在美国开展国际多中心Ⅲ期临床试验的申请。据了解，一款新药直接获准在美国进行Ⅲ期临床试验，在FDA过往的操作中比较罕见。

FDA批准甘露特钠胶囊国际多中心Ⅲ期临床试验IND

据介绍，FDA对药物临床试验申请的审核，通常包括试验药物的原料药及制剂的生产和质量研究资料、非临床安全性和有效性研究资料、已完成及正在开展的所有临床研究资料、计划开展的临床研究计划安排和方案设计及管理和分析计划等资料，重点关注试验药物的安全性和有效性，平衡患者可能的获益和风险，决定是否批准开展临床研究。

彭博社的早前报道显示：“FDA允许‘九期一’直接进入大规模的Ⅲ期临床试验，然后再申请监管审批，这突显了美国对治疗阿尔兹海默病的迫切需求，以及美国监管机构对此前该药在中国的临床试验数据的认可。”

根据最新的临床试验方案，该研究计划在北美、欧盟、东欧、亚太等12个国家和地区的200个临床中心进行，纳入超过2000名的轻度至中度阿尔茨海默病患者，开展为期12个月的双盲试验和随后6个月的开放试验。整个临床研究将跳过Ⅰ期和Ⅱ期，直接进入国际Ⅲ期临床试验，预计2024年完成，2025年提交新药申请。

九期一主要发明人耿美玉与核心研发团队部分成员

绿谷制药此前发布消息称，“九期一”国际多中心Ⅲ期临床试验的方案设计，将由美国阿尔茨海默病协会颁发的本特·温布拉德终身成就奖（2018）获得者、美国克利夫兰医学中心教授杰弗里·库明斯（Jeffrey Cummings）主导并担任科学决策委员会（SIC）主席，全球最大医药临床试验业务公司艾昆纬（IQVIA）负责临床试验管理。杰弗里·库明斯表示，“12+6”个月的试验设计获得批准，意味着FDA对该试验医学伦理的认可。当然，这一切都是基于“九期一”的安全性和有效性。

因受新冠肺炎疫情影响，“九期一”国际多中心Ⅲ期临床试验将比原计划晚些启动。绿谷制药首席执行官任政杰表示，新冠肺炎疫情短期内对临床试验肯定有影响，但长期来看，不会有太大影响。

对临床试验的前景，任政杰表示了谨慎的乐观。任政杰说：“对‘九期一’整个国际多中心Ⅲ期临床试验来讲，目前我们只是迈出了第一步，接下来我们还将同全球顶尖专家一起，完成研究者会议、试验人员培训、患者筛选、患者入组、临床试验、数据统计及分析等大量的工作。直到药物最终获批前的一刻，临床试验都不能算是成功。但是，良好的开端是成功的一半，‘九期一’在国内临床试验中的良好表现，给了我们及很多专家信心。我们相信，‘九期一’最终会在全球成功上市，造福更多患者。”

据了解，“九期一”是重大新药创制科技重大专项支持下的科技创新成果，在我国已完成Ⅰ期~Ⅲ期临床试验研究，先后有1199名中国受试者参加。其中，Ⅲ期临床试验是在由北京协和医院和上海交通大学医学院附属精神卫生中心牵头组织的全国34家三级甲等医院开展的，共完成818名受试者的服药观察。临床试验结果显示，“九期一”可以持续、明显改善患者的认知功能，且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。

九期一靶向脑肠轴治疗阿尔茨海默病的机制示意图

2019年11月2日，“九期一”获得国家药品监督管理局有条件批准上市，用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能，并于12月29日正式在我国上市。

据介绍，阿尔茨海默病是一种神经退行性脑部疾病，发病机制十分复杂，病程较长。报道显示，目前全球阿尔茨海默病患者多达5000万人，中国患者约占20%，其治疗被认为是世界性难题。“九期一”是自2003年以来全球第一个获批的治疗阿尔茨海默病的新药。

文：刘平安