SDTM介绍（1）-- 观测记录与相关术语

1、SDTM是什么？

Study Data Tabulation Model (SDTM)，临床研究数据列表模型，为药物监管机构（如美国 FDA）的研究数据列表（study data tabulation）提供一个标准结构。SDTM文档是为需要采集、准备、分析研究数据并提交给监管机构的公司和个人准备的。监管机构会另行提供应用此模型的相关指导、说明与规则，建议读者在以SDTM为基础构建申报数据之前参考这些资料。

2、SDTM的作用？

SDTM为用户提供了一个一般性的框架，用于描述人类与动物研究所采集的数据以及向监管部门递交的数据。简单讲，SDTM是临床试验数据提交的一个规范，规定了需要提交数据集的类型以及数据集中所需要的变量。该模型的建立是基于观测记录(Observations)，而观测记录是由临床研究过程中采集到的各类信息组成。通常，观测记录对应数据集中的行(Rows)；各类信息对应数据集中的列(Columns)。

3、一般观测记录的类别(General Observation Classes)

在临床研究中，大多数观测记录可划分为干预(Interventions)、事件(Events)与发现(Findings)三大类：

干预类：受试者接受的研究性、治疗性或其他治疗（伴有实际或者期望生理效果），可以是由研究方案指明的研究治疗（例如，暴露）、研究期间的伴随治疗（例如，伴随用药），或受试者自我服用的其它物质（如酒精、烟草或咖啡因）。

事件类：研究方案中计划的里程碑事件，如随机化、研究完成；以及在试验期间或试验之前发生的独立于临床研究计划评估的状况、事件等（试验期间，如不良事件；试验之前，如既往病史）。

发现类：临床研究中计划评估的观测结果，如特定的实验室检查、ECG检查或调查意问卷中问题的回答结果等。

4、具有特殊目的(Specia-purpose)的观测记录

除了上述三个一般观测记录的类别外，为了呈现临床试验中的其它重要信息，递交的数据还包括一系列具有特殊目的的观测记录，包括：

人体或动物研究中的人口学资料(Demographics);

备注注释信息(Comments)

受试者元素（受试者在试验过程中经历的各时段和元素的时间信息）

受试者访视（受试者访视时间信息）

试验设计的描述

数据集与一些记录间的关系

5、SDTM的相关术语

域(Domain)

某一特定主题下的观测记录被称为域(Domain)，域可以理解为是收集特定信息的数据集。举个例子，“受试者101在研究的第六天开始出现轻度恶心症状”是一个临床研究中不良事件域的一个观测记录结果，这个域主要收集受试者不良事件的信息，研究中所有受试者的所有不良事件的观测记录构成了这个域（数据集）。

SDTM变量的5种角色

每一条观测记录都是由一组变量来描述，这些变量根据用法以及所传达的信息类型，可以分为5种角色：

标识符(Identifier)变量：用来标识研究本身、参与研究的受试者（人或动物个体）、域名及记录序号等信息的变量（例如，USUBJID, DOMAIN, --SEQ, --GRPID, --SPID）；
主题(Topic)变量：描述观测记录的主要目的（例如，某一实验室检查的名称）；
时间(Timing)变量：描述观测记录发生的时间（例如，开始日期与结束日期）；
修饰语(Qualifier)变量：包括进一步描述结果或观测记录更多特征的说明性文字或数值（例如，单位或描述性形容词）；
规则(Rule)变量：在试验设计模型里，用于表达定义开始、结束或循环条件的算法或可执行的方法。

修饰语(Qualifier)变量的五个类别

修饰语(Qualifier)变量可细分为五个类别:

分组修饰语(Grouping Qualifiers)：对同一域中的数据进行分组。例如：--CAT和--SCAT。
结果修饰语(Result Qualifiers)：在发现类域中，用来描述与主题变量相关的特定结果。用来回答主题变量所要表达的问题。结果修饰语包括--ORRES，--STRESC，和--STRESN。
同义词修饰语(Synonym Qualifiers)：指定了观测记录中某一特定变量的其它可用名称。例如，--MODIFY和--DECOD，与主题变量--TRT or --TERM是等同的术语；--TEST和--LOINC与--TESTCD是等同的。
记录修饰语(Record Qualifiers)：从记录水平（而不是变量水平）定义某一观测记录的附加属性。例如--REASND， AESLIFE，及在不良事件域（AE）中所有其他严重不良事件（SAE）标识变量；人口学数据域（DM）中年龄、性别和种族；发现类域中--BLFL， --POS， --LOC， --SPEC 与--NAM。
变量修饰语(Variable Qualifiers)：用来进一步修饰或描述某一观测记录的特定变量，并且只有在它所修饰的变量中才有意义。例如--ORRESU， --ORNRHI与--ORNRLO是 --ORRES的变量修饰语；而--DOSU则是--DOSE的变量修饰语。

观测记录的变量举例

一条记录的观测信息为，“受试者101在研究的第六天开始出现轻度恶心症状”：标识符变量值是该受试者编号“101”（用来标识受试者）；主题变量值为该不良事件术语“恶心”（描述观测记录的主要目的）；时间变量值是该事件出现时研究已开始的天数，即“开始于研究第六天”（描述观测记录发生的时间）；记录修饰语为该事件的严重程度，其值为“轻度”（从记录水平定义观测记录的附加属性）。

(信息来源：SDTM v1.8)