首个个性化癌症治疗的“无细胞”CRISPR技术

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单一技术可以帮助杀死超级细菌，减缓癌症的发展，并有可能帮助我们消除世界饥饿。不,这种技术并不是魔术。它是科学——CRISPR-Cas9，一个卓越的基因编辑工具。

不过，就像魔术师一样，CRISPR-Cas9不会透露它是如何完成它的非凡壮举的。

目前，来自Gene Editing Institute的一个团队开发了一种新的CRISPR工具，使研究人员能够观察CRISPR是如何完成它的壮举的，并在编辑过程中给予研究员们更多的控制权。他们今天（4月19日）在CRISPR期刊上发表了他们的研究成果。

Cas9是一种蛋白质，在CRISPR-Cas9系统的编辑工具中充当“剪刀”。 Cas9在细胞内可很好地发挥作用，但当研究人员将DNA从细胞中提取出来时，它的效果就不那么好了。这是一个问题，因为研究人员试图将这个工具用于新的应用程序。

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“当你在一个细胞内部使用CRISPR时，就像是在一个黑盒子里工作，在那里你无法真正观察到机器的齿轮做这些惊人的事情，”基因编辑研究所首席研究员兼主任Eric Kmiec在一次新闻发布会中表示。“你可以看到结果，对基因的编辑，但不知道如何到达那里，这对确保CRISPR可以安全地用于治疗患者很重要。”

为了创建一个“无细胞”CRISPR工具，Kmiec和他的同事用另一种蛋白质取代了Cas9，即Cpf1，也被称为Cas12a。通过CRISPR-Cpf1，他们发现他们可以从一个细胞中移除一个叫做质粒的DNA分子并在试管中进行编辑。

基因编辑研究所主任和该研究的主要作者

根据研究人员的说法，他们是第一个可以做到这一点的CRISPR工具，而且它在几个方面可能比CRISPR-Cas9更好。

首先：它可以让研究人员看到CRISPR到底在做什么。正如Kmiec所提到的，这一点非常重要，这样科学家就可以确保治疗对病人是安全的。

其次，这是一种更快速的诊断测试方法。导致癌症的突变在每个病人身上都不一样。根据Kmiec的说法，医生可以使用CRISPR-Cpf1比使用CRISPR-Cas9更快地确定导致患者疾病的特定突变的原因。反过来，这又能帮助医生为他们的病人确定最佳的治疗方案。

第三，Cpf1所做的具体削减可能比Cas9所做的更有用。

当Cas9进行切割时，它会在基因上留下“钝端”。如果切割是研究人员想要做的，那就没什么大不了的，但是，钝端并不适合附着在新的遗传密码上。另一方面，Cpf1留下了“粘性的末端”，使研究人员更容易插入新的DNA。

基因编辑研究所已经在寻找一个商业合作伙伴，将他们的CRISPR-Cpf1工具用于癌症诊断，所以在不久的将来，你可能会看到它在实验室里制造“魔法”。

作者：Kristin Houser

原创编译：梓色扬光

原文链接：https://futurism.com/cell-free-crispr-cpf1/

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