编辑人类胚胎基因？中国抢先了

导读：关于编辑人类胚胎基因，英国人并不是第一个“动刀子”的，中国人早已经“手起刀落”了。

试图编辑人类胚胎基因

2015年9月18日，国际权威期刊《Nature》在其网站上发布消息，伦敦弗朗西斯•克里克研究所的科学家们在为其一项编辑人类胚胎基因的试验申请许可。如果申请成功，这将是该类试验在世界上第一次获得国家监管机构的许可。

该项目研究员凯西•尼亚坎解释，她和她的团队将利用基于CRISPR/Cas9系统的技术手段编辑人类胚胎基因，其目的是了解这些基因的改变对人类早期发育的影响。在英国，编辑人类胚胎的基因用于临床治疗（比如治愈某些遗传病）是非法的，但是该项试验极有可能获得英国人类受孕与胚胎学管理局（HFEA）的许可，因为其目的是对人类胚胎发育的基础研究，而所改变的基因并不用于临床。

CRISPR原本是细菌和古细菌应对噬菌体或质粒的不断攻击而演化得来的获得性免疫机制。而CRISPR/Cas9是将“GPS导航仪”——具有特异靶向性的RNA二元复合体（tracrRNA/crRNA），引导“核酸剪刀”——Cas9蛋白，对DNA特定片段进行切割，之后通过细胞自身用细胞核内同源的DNA片段修复（即同源介导的双链DNA修复，HDR），从而达到基因编辑的目的。毫无疑问，这是一种简单高效的基因编辑器，但是CRISPR/Cas9却不是个完美的方法，因为其中有个问题悬而未决——“脱靶问题”，就好比技术再娴熟的球员射门时，也有可能将球一脚踢在看台观众的脸上。因此，对该技术的改进还在研究中，但毫无疑问，该技术是现今构建动物模型最好的方法。

中国已搞人类“转基因”！

实际上，英国人并不是第一个“动刀子”的，中国人早已经“手起刀落”了。今年4月份，中山大学的黄俊就研究团队成功利用CRISPR/Cas9技术对三原核胚胎（即接受两个精子受精的受精卵）中人β-珠蛋白的HBB基因（该基因突变可引发地中海贫血）进行修改。该论文先后被《Science》和《Nature》拒稿，后发表在国内英文杂志《Protein&Cell》，但是仍然引发了学术界关于人类胚胎基因编辑的激烈争论。

乐观支持派认为，如果人类胚胎的基因编辑技术足够完善，对具有遗传病的夫妻来说是个福音，况且中国研究者使用的还是不可能发育成婴儿的异常胚胎。不可否认，这项工作需要大量的研究进行评估。而质疑否定派认为这项研究突破了可接受的伦理底线，修改人类胚胎基因可能会对后代产生不可预测的影响。况且科学家对DNA并没有完全了解，DNA改变后的错误风险不大可能有效评估。

弗朗西斯•克里克研究所的罗宾•洛弗尔-巴杰教授的观点相对中立，他不赞同《Nature》以道德伦理问题为由而拒绝中国研究者的论文，因为利用早期人类基因，尤其是无法发育的胚胎进行研究是可行的，只是该研究只是得到了当地伦理委员会的许可，并没有国家层面的伦理许可。该研究最大的问题就是发生了“脱靶问题”。这一概率虽然不高，但是考虑到在胚胎中这种改变会被世世代代地遗传下去，因此从临床角度看，研究者必须对这种风险采取零容忍的态度。国内一位基因伦理学专家接受媒体采访时直言，国内的学术现状是为了占领科技竞争制高点，可以放下争议，做了再说。而刊登这篇论文的杂志的这一做法很难称得上对一项争议技术表现出应有的、足够的审慎，足以引起学术界的担心。

据了解，其他国家对于人类胚胎实验有着极其苛刻的规定。德国有着非常严苛的胚胎保护法规，禁止大多数人类胚胎研究。该国政府近日也宣布将斥资350万欧元，探索在人类和其他细胞中利用该技术的伦理、社会以及法律影响。美国国家卫生研究院（NIH）在黄俊就团队的论文引发争议后发表声明，重申其禁止对人类胚胎进行基因改造的长期政策。