临床实验

临床实验

双盲测试

不想写了

单臂设计

如果是癌症靶向药，还可以采用单臂设计，即所有均服用新药，与文献中以往药物报道的荟萃分析进行比对.
这样病人也无需担心自己是不是错过了疾病克星的救命药。

I期临床试验

初步的临床药理学及人体安全性评价试验。
该期需要病例数较少，一般为20-80例。

• 观察新药的耐受程度
• 药代动力学，
• 为制定给药方案提供依据。

II期临床试验

治疗作用初步评价阶段。一般为100-300例。

• 其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。
• 此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。

III期临床试验

是指治疗作用确证阶段。一般为1000-3000。

• 其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请获得批准提供充分的依据。
• 试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。

IV期临床试验

是指新药上市后由申请人自主进行的应用研究阶段。

• 其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，
• 评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系，
  改进给药剂量等。

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为什么要做临床试验

现有的药物疗效认定标准对于新治疗方案（包括新药）高达99.9%以上“恐怖”的淘汰率，是所有临床工作者对疾病现象的认知和总结。无数的科研工作者、医生乃至病人，对这样一套标准的出现和认同都付出过巨大的代价。
因此，在讨论一种药物是否有效之前，必须明确一些最重要的问题：

• 什么叫做有效、如何判断有效。

什么治疗方案（药物）是有效的？

• 非常普遍而最为简单直接的回答就是，吃了某种药物之后疾病好了，这种治疗就是有效的。
• 且慢，请注意，这种初级认识里蕴含着非常重要的、未经证明的预设：
  生病就要吃药（这里当然指有效的药），吃了（有效的）药病才会好。

这个预设里包含两方面：

1. “生病”是“吃药”的充分条件——生病就得吃药，不生病可以吃药也可以不吃药。
2. “吃了有效的药”是“病好”的必要条件——不吃有效的药病一定好不了，病好了一定是吃了有效的药，病没好一定是没吃有效的药或吃的药无效。

对于第一点，我们要问：任何病都需要吃药吗？不生病需要吃药吗？

科学的回答是：

• 自限性疾病即通常所说的可以自愈的病是不需要、也不应该吃药的；
• 绝症晚期即无可救药的疾病，除了镇痛和缓解症状外也不需要吃药；
• 不生病更不需要吃药，因为“是药三分毒”；
• 所谓“亚健康”、“治未病”都是骗人的噱头和骗子的忽悠；
• 预防某些疾病，除了疫苗别无他法。

对于第二点，“不吃药病就不会好”、“病好一定是因为吃了药”吗？

上面说过了，自限性疾病不吃药也会好，而病情的个人体验还和心理因素密切相关，所以某人的病是否好转不能证明药是否有效。

“病没好一定是药物无效”吗？
病情有轻重，药物需对症；起效有快慢，好转需时间。除了剧毒的药物，一般都不会出现立竿见影的疗效。所以，病究竟是治好的，还是自己慢慢好的，这个问题无法依靠直觉来进行准确判断，也不能由医生、病人、旁观者、路人甲的个人体验为准。

我们判断一个特定的治疗方案（药物）有效的基本标准必须是：

• 通过特定治疗方案在统计学上让患者获得更长的寿命、更高的生存质量，
• 或者在不降低寿命和生存质量的情况下花费更少的资源。
• 寿命更长，生存质量更高，卫生资源花费更少，三个“更”字意味着我们需要对新旧治疗方案的各种结果进行比较。要比较就需要对照，于是对照组的设立就成为了判定治疗是否有效的最重要步骤。

参考

https://zhuanlan.zhihu.com/p/28236313